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Medizin

Gen-Silencing und Genschere CRISPR/Cas9 kurieren Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie

Donnerstag, 7. Januar 2021

Boston und Regensburg – Zwei neue Gentherapien, die in hämatopoetischen Stammzellen die Produktion des fetalen Hämoglobins langfristig reaktivieren, könnten eine neue Option zur Behandlung von Beta-Thalassämie und Sichelzellanämie sein. Zwei Forscherteams aus den USA und Deutschland haben auf der Jahrestagung der American Society of Hematology vielversprechende Ergebnisse vorgestellt und im New England Journal of Medicine (2020; DOI:...

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