G-BA vergibt Bestnote für neue Arzneimitteltherapie bei Mukoviszidose

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Berlin – Für die Behandlung von Mukoviszidose gibt es eine neue medikamentöse Kombinationsthera­pie. Sie erzielt nach Einschätzung des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) „deutlich bessere Ergeb­nisse als die bislang verwendeten Kombinationstherapien“.

Geprüft wurde dem G-BA zufolge eine Kombinationstherapie bei Patienten ab zwölf Jahren, bei denen bestimmte Mutationen in dem Gen bestehen, das die Mukoviszidose verursacht. Der G-BA sieht für die neue Wirkstoffkombination mit dem Handelsnamen Kaftrio und dem Wirkstoff Ivacaftor einen erhebli­chen Zusatznutzen im Vergleich zu anderen Therapieoptionen.

Die vom G-BA geprüfte Kombinationstherapie mit Ivacaftor habe bei den behandelten Patienten sehr gute Ergebnisse erzielen können, sagte Josef Hecken, unparteiischer Vorsitzender des G-BA. In den Stu­dien sei es deutlich seltener zu pulmonalen Exazerbationen gekommen.

Hoch relevant für die Patienten sei auch, dass man in vielen weiteren patientenberichteten Endpunkten und in allen messbaren Aspekten der Lebensqualität Vorteile gesehen habe. Das sei etwa beim körper­li­chen Wohlbefinden, der Vitalität und der Gefühlslage der Fall gewesen.

„Dass wir einem Arzneimittel einen erheblichen Zusatznutzen bescheinigen können, kommt nicht häufig vor: Das war bislang nur dreimal der Fall“, erläuterte Hecken. Die Besonderheit bei der bewerteten Kom­bi­nationstherapie bei Mukoviszidose sei zudem gewesen, dass das Ergebnis bereits auf ausführlichen ver­gleichen­den Studiendaten beruht und man eine ganz reguläre Nutzenbewertung gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vorgenommen habe.

Der pharmazeutische Unternehmer hatte dem G-BA trotz des gesetzlichen Orphan-Drug-Privilegs für sel­tene Erkrankungen wie Mukoviszidose gleich ein vollständiges Dossier vorgelegt, und nicht nur Zulas­sungs­studien. Das war der Grund, warum sofort nach Überschreiten der Umsatzschwelle von 50 Millio­nen Euro vom G-BA eine tiefgehende Bewertung erfolgen konnte.

Ein erheblicher Zusatznutzen ist die höchstmögliche Bewertungskategorie, die dem G-BA zur Verfügung steht. Auf Basis der detaillierten Ergebnisse vereinbaren der pharmazeutische Unternehmer und der GKV-Spitzenverband nun die Erstattungsbeträge, die dann ab 1. September 2021 gelten sollen.

In Deutschland leben etwa 8.000 Patienten mit Mukoviszidose. 2.400 davon sind älter als zwölf Jahre und kommen für die neue Therapie in Frage, wie der G-BA erläutert. © may/EB/aerzteblatt.de