Was die Entwicklung eines neuen Medikaments kostet

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Heidelberg – Ein Team von Gesundheitsökonomen und Krebsforschern aus dem Deutschen Krebsfor­schungszentrum (DKFZ) und vom Deutschen Konsortium für translationale Krebsforschung (DKTK) ist in einer systematischen Literaturanalyse der Frage nachgegangen, was es kostet, einen Wirkstoff mit neuar­ti­ger molekularer Struktur auf den Markt zu bringen – und warum die Angaben zu den dazu notwendigen Investitionen so stark schwanken. Ihre Auswertung ist im Fachmagazin PharmacoEconomics erschienen (DOI: 10.1007/s40273-021-01065-y).

„Die Entwicklung neuer Medikamente ist ein riskanter, langwieriger und teurer Prozess“, konstatieren die Wissenschaftler um die beiden Erstautoren Michael Schlander und Karla Hernandez-Villafuerte. Schät­zungen zu den notwendigen Investitionen reichten von 161 Millionen bis zu 4,54 Milliarden US-Dollar.

Die Arbeitsgruppe identifizierte 22 Studien mit 45 Schätzungen der gesamten Forschungs- und Entwick­lungskosten pro neu auf den Markt kommenden Wirkstoff. Die für die Analyse ausgewählten Studien mussten eine klare Beschreibung der Methoden bieten, die zur Kostenschätzung verwendet wurden. Da­rüber hinaus schätzte das Studienteam den Grad des Vertrauens in die Kostenschätzungen anhand eines Bewertungssystems ein.

Die Analyse bestätigt laut den Wissenschaftlern, dass die Ausgaben für Forschung und Entwicklung pro neu zugelassenem neuen Wirkstoff stetig steigen. Sie zeigt auch Unterschiede nach Therapiegebieten auf, wobei die Kostenschätzungen für Krebsmedikamente mit einigem Abstand am höchsten ausfallen – von 944 Millionen bis 4,54 Milliarden US-Dollar.

Eine Teilerklärung für die große Spanne könnte darin liegen, dass der niedrigere Wert einer Studie ent­stammt, die nur Projekte von erfolgreichen kleinen Firmen einbezog, also das Entwicklungsrisiko nicht adäquat berücksichtigte, so Schlander.

Jorge Mestre-Ferrandiz, Co-Autor der Studie von der Universidad Carlos III in Madrid, betonte, dass neben den Kosten für die Durchführung von Forschungs- und Entwick­lungsprojekten auch das hohe Risiko von Misserfolgen und die langen Entwicklungszeiten bei der Gesamt­kostenschätzung berücksichtigt werden müssten. Würden diese beiden Faktoren einbezogen, führe dies notwendigerweise zu deutlich höheren, aber realistischeren Schätzungen, sagte er.

Einige Studien deuten laut Arbeitsgruppe darauf hin, dass die Kosten für die Entwicklung eines Medi­ka­ments gegen seltene Erkrankungen im Durchschnitt nur etwa halb so hoch sind wie die Entwicklungs­kosten für Präparate gegen häufige Krankheiten.

Schlander weist darauf hin, dass die Kosten pro Patient dennoch sehr viel höher sein könnten, insbeson­dere bei Medikamenten für extrem seltene Krankheiten.

„Bei Orphan Diseases sind einerseits klinische Studien oft komplizierter und aufwändiger: die zugrun­deliegende Pathologie ist vielfach weniger ver­stan­den, dadurch ist es schwieriger, Parameter zu bestim­men, an denen sich Krankheitsschwere und des Krankheitsverlaufs zuverlässig messen lassen“, erläuterte er.

Die Ökonomen betonen, dass ihre Forschung nicht dazu gedacht war, die Idee einer kostenbasierten Preisgestaltung für neue Arzneimittel zu unterstützen. Eine Preispolitik auf Basis der Kosten könne den Herstellern die Anreize nehmen, Forschung und Entwicklung zu beschleunigen und effizient zu betrei­ben.

„Für die Erstattung und die Preisgestaltung sollte der Mehrwert eines Produkts ausschlaggebend sein, nicht die Ressourcen, die für die Entwicklung, Herstellung und den Vertrieb aufgewendet werden“, sagte Schlander. © hil/aerzteblatt.de