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Wissenschaftler suchen nach Gentherapie gegen erblich bedingte Gehörlosigkeit

Freitag, 26. November 2021

/natali_mis, stock.adobe.com

Göttingen – Das Deutsche Primatenzentrum – Leibniz-Institut für Primatenforschung, die Universitäts­medizin Göttingen und das Max-Planck-Institut für experimentelle Medizin starten ein Forschungs­pro­jekt gegen erblich bedingte Gehörlosigkeit. Die Leibniz-Gemeinschaft hat jetzt die Förderung über rund eine Million Euro für das Projekt zugesagt.

Die Arbeitsgruppen konzentrieren sich dabei auf ein Protein namens Otoferlin, das in den Haarzellen des Innenohrs vorkommt. Für das zugrundeliegende Gen (OTOF) sind hunderte krankmachende Mutationen beschrieben, die für bis zu zehn Prozent der vererbten Schwerhörigkeit verantwortlich sind.

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Denn ist das Gen defekt, das den Bauplan für Otoferlin enthält, wird kein funktionsfähiges Protein gebil­det und der betroffene Mensch ist gehörlos. Da eine genetische Wiederherstellung der Otoferlinfunktion auch nach der Entwicklung des Ohrs möglich ist, zählt dieses Gen laut den Göttinger Wissenschaftlern zu den vielversprechendsten Angriffspunkten zukünftiger Gentherapien.

Auf dem Weg zur klinischen Anwendung will ein Team um den Stammzell- und Entwicklungsbiologen Rüdiger Behr vom Deutschen Primatenzentrum sowie den Neurowissenschaftler und Mediziner Tobias Moser von der Universitätsmedizin Göttingen diesen Ansatz zunächst in Weißbüschelaffen erproben.

„Wir setzen Weißbüschelaffen ein, da ihr Hörsystem dem menschlichen sehr ähnlich ist und sie aufgrund ihres ausgeprägten Kommunikationsverhaltens für Hörstudien besonders gut geeignet sind“, erläuterte Marcus Jeschke aus der Arbeitsgruppe, der bereits seit Jahren an Weißbüschelaffen forscht.

In einem nächsten Schritt wollen die Wissenschaftler den Gendefekt reparieren – mittels adenoassoziier­ter Viren als sogenannte Genfähren.

„Sollte die Methode so funktionieren, wie wir es vermuten, so wäre sie eine Blaupause für andere Krank­heiten, die mittels Gentherapie behandelt werden können. Dazu zählen Defekte in der Netzhaut oder auch im Herzmuskel“, hofft Behr. © hil/aerzteblatt.de

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