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Medizin

Spinale Muskelatrophie: Gentherapie bewährt sich in der Praxis

Montag, 29. November 2021

Berlin – Die Gentherapie der spinalen Muskelatrophie mit Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma) scheint sich im klinischen Alltag zu bewähren. Die an 18 Zentren in Deutschland und Österreich behandelten Kinder haben laut einer Beobachtungsstudie in Lancet Child & Adolescent Health (2021; DOI: 10.1016/S2352-4642(21)00287-X) wichtige Meilensteine ihrer körperlichen Entwicklung erreicht. Die Behandlung verläuft jedoch nicht immer ohne...

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