Medizin
Hämoglobinopathien: Gentherapie bei Sichelzellanämie und Thalassämie wirksam
Donnerstag, 20. Januar 2022
Bethesda/Maryland und Rom – Eine Gentherapie hat in einer klinischen Studie bisher alle Patienten vor schweren vaso-okklusiven Krisen einer Sichelzellanämie bewahrt. Patienten mit einer Thalassämie konnten weitgehend auf Transfusionen verzichten. Die Ergebnisse wurden auf der Jahrestagung der American Society of Hematology vorgestellt und im New England Journal of Medicine (NEJM, 2021; DOI: 10.1056/NEJMoa2117175 und 10.1056/NEJMoa2113206)...
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