Die Hälfte der Orphan Drugs ist nicht besser als die Vergleichstherapie

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Köln – Etwa die Hälfte der Orphan Drugs, die seit 2011 auf den Markt gekommen sind und mehr als 50 Millionen Euro Umsatz im Jahr generiert haben, haben keinen Zusatznutzen im Vergleich zur besteh­en­den Standardtherapie. Das geht aus einem Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hervor, den das Institut heute vorgestellt hat.

Seit Inkrafttreten des Arzneimittelmarktneuordnungsgesetzes (AMNOG) im Jahr 2011 müssen die Her­stel­ler neuer Arzneimittel im Rahmen einer frühen Nutzenbewertung nachweisen, dass ihr Medika­ment einen Zusatznutzen im Vergleich zur bisherigen Standardtherapie aufweist.

Diese Regelung gilt aller­dings nicht für Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen (Orphan Drugs), solan­ge sie eine Umsatz­schwelle von 50 Millionen Euro pro Jahr noch nicht überschritten haben. Dieser soge­nannte fiktive Zusatznutzen wurde in das Gesetz aufgenommen, um den Pharmaunternehmen einen Anreiz zu geben, auch Arzneimittel für einen kleinen Patientenkreis auf den Markt zu bringen.

Der Leiter des IQWiG, Jürgen Windeler, forderte nun, den fiktiven Zusatznutzen für Orphan Drugs aus dem Gesetz zu streichen. „Das Problem liegt darin, dass durch die Privilegierung der Orphan Drugs Arznei­mittel in der Versorgung bleiben, von denen wir nicht wissen, ob sie einen Zusatznutzen haben oder nicht“, sagte Windeler heute vor Journalisten.

Zahl umsatzstarker Orphan Drugs steigt

Für seinen Bericht hat das IQWiG alle 74 Beschlüsse untersucht, die der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) zu den 20 Orphan Drugs gefasst hat, die seit Inkrafttreten des AMNOG die Umsatzschwelle von 50 Millionen Euro überschritten haben und in der Folge eine frühe Nutzenbewertung durchlaufen mussten.

In 54 Prozent der Fälle war dabei der Zusatznutzen der Orphan Drugs nicht belegt. In 15 Prozent der Fälle war er nicht quantifizierbar. In sieben Prozent hatten die Orphan Drugs einen geringen Zusatz­nutzen, in 22 Prozent einen beträchtlichen und in zwei Prozent einen erheblichen.

Dabei dauerte es zwischen zwei und zehn Jahren, bis die jeweiligen Orphan Drugs die Umsatzschwelle überschritten hatten – im Median zwischen drei und 3,5 Jahren.

Vergleichstherapie wird diskreditiert

„Im Median dauerte es also drei Jahre bis zu der Erkenntnis, dass ein Großteil der Arzneimittel gar keinen Zusatznutzen mit sich gebracht hat“, sagte Windeler. In dieser Zeit seien die Therapien, die zuvor verwen­det wurden, diskreditiert und als minderwertig betrachtet worden.

„Für die Patienten ist das unter Umständen ein Problem“, so der IQWiG-Leiter. „Zudem hat sich gezeigt: Sind die Orphan Drugs erst einmal auf dem Markt, ändert sich nichts mehr an ihrem Renommee – auch dann nicht, wenn eine nachträgliche Bewertung ihres Zusatznutzens ergeben hat, dass sie gar nicht besser sind als die Vergleichstherapie.“

Durch die Privilegierung von Orphan Drugs werde also die Zielsetzung des AMNOG konterkariert, bei den neuen Arzneimitteln die Spreu vom Weizen zu trennen. Denn bei den Orphan Drugs sei diese Unterschei­dung nicht möglich. „Deshalb sollte diese Regelung abgeschafft werden“, forderte Windeler.

Dabei könnten durchaus finanzielle Anreize für die Hersteller geschaffen werden, damit sie in die For­schung von Orphan Drugs investieren. Ihnen aber ein Privileg im Bereich der Bewertung zu verschaffen, das teilweise gar nicht stimme, sei nicht richtig.

Zudem forderte Windeler die neue Bundesregierung auf, dem G-BA mehr Mittel an die Hand zu geben, Evidenz von den Herstellern einzufordern. Schon heute macht der G-BA von seiner Möglichkeit Gebrauch, seine Beschlüsse zeitlich zu befristen.

Für die Hersteller gibt es jedoch keine finanziellen Sanktionen, wenn sie nach Ablauf der Fristen keine neuen Daten vorlegen. „Es müsste Konsequenzen haben, wenn die Hersteller die geforderten Daten nicht liefern“, forderte Windeler. „Zum Beispiel könnte der Zusatznutzen der Arzneimittel aberkannt werden.“

Hersteller konzentrieren sich auf Zulassungsstudien

Pharmaunternehmen haben die Möglichkeit, sich frühzeitig vom Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizin­produkte (BfArM), das für die Zulassung neuer Arzneimittel zuständig ist, und dem G-BA bezüg­lich der Unterlagen beraten zu lassen, die sie für eine Zulassung und für die Bewertung eines Zusatz­nutzens vorlegen müssen.

„In den Anhörungen beim G-BA hören wir immer wieder von den Unternehmen, dass sie Studien zum Zusatznutzen nicht angefertigt haben, weil die Zulassungsbehörde sie nicht gefordert hat“, sagte der Leiter des Bereichs Arzneimittel beim IQWiG, Thomas Kaiser.

Den Unternehmen gehe es also meist nur um die Zulassungsstudien und weniger um die Dossiers bei der frühen Nutzenbewertung – denn die Konsequenzen seien für die Hersteller zu gering, wenn sie nicht ausreichend Evidenz zur Feststellung eines Zusatznutzens vorlegten.

Seit kurzem hat der G-BA die Möglichkeit, im Rahmen einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung von den Herstellern genaue Daten zu ihrem Arzneimittel einzufordern. „Die anwendungsbegleitende Datenerhebung hat einen Webfehler“, sagte Kaiser. „Randomisierte kontrollierte Studien sind für diese Bewertung ausgeschlossen.“ Dabei seien andere Studien noch teurer und aufwendiger in der Planung. Diesen Fehler sollte die Politik beheben.“ © fos/aerzteblatt.de