AMNOG-Report macht wachsende Preise bei Orphan Drugs aus

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Berlin – Neue Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen (Orphan Drugs) haben 2020 durch­schnitt­liche Kosten von 540.000 Euro pro Jahr und Patient verursacht. Das geht aus dem AMNOG-Report 2022 der DAK-Gesundheit hervor.

2011, im ersten Jahr des Arzneimittelmarktneuordnungsgesetzes (AMNOG), seien es noch 97.000 Euro pro Jahr und Patient gewesen, so der Report. Die Kosten für Orphan Drugs haben sich seit 2011 da­mit verfünffacht. Insgesamt waren 28 Prozent aller seit 2011 neu zugelassenen Arzneimittel Orphan Drugs, mit weiter steigender Tendenz. Davon entfiel fast die Hälfte (41 Prozent) auf den Bereich der Onkologie.

Orphan Drugs bezeichnen Therapien für Erkrankungen, die bei nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen vorkommen. Bereits jetzt kosten einzelne dieser Therapien mehr als zwei Millionen Euro pro Patienten, wie etwa bei der Gentherapie gegen spinale Muskelatrophie mit Zolgensma.

Neue verschreibungspflichtige Arzneimittel sind in Deutschland grundsätzlich unmittelbar nach der Zu­lassung für alle Patienten in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) verfügbar. Die Industrie kann den Erstattungsbetrag für neue patentgeschützte Arzneimittel bei Markteintritt für zwölf Monate frei bestim­men.

Seit Inkrafttreten des Arzneimittelmarktneuordnungsgesetzes (AMNOG) im Jahr 2011 müssen die Her­stel­ler im Rahmen einer frühen Nutzenbewertung für neue Präparate nachweisen, dass ihr Medika­ment einen Zusatznutzen im Vergleich zur bisherigen Standardtherapie aufweist. Die Bewertung bildet dann die Grundlage für die Verhandlungen zwischen Pharmahersteller und GKV-Spitzenverband über den Erstattungsbetrag.

Diese Regelung gilt aller­dings nicht für Orphan Drugs, solan­ge sie eine Umsatz­schwelle von 50 Millio­nen Euro pro Jahr noch nicht überschritten haben. Dieser soge­nannte fiktive Zusatznutzen wurde in das Gesetz aufgenommen, um den Pharmaunternehmen einen An­reiz zu geben, auch Arzneimittel für einen kleinen Patientenkreis auf den Markt zu bringen. Die neue Ampelkoalition aus SPD, Grünen und FDP will an dieser Stelle nachschärfen.

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hatte sich zuletzt für eine vollständige frühe Nutzenbewertung bei Markteintritt für Orphan Drugs ausgesprochen. Das unterstützt nun auch die DAK-Gesundheit.

„Neue Therapien – vor allem auch gegen seltene Erkrankungen — sind ein Segen. Der rasche Zugang zu neuen Arzneimitteln kann Leben retten“, sagte der Vorstandschef der DAK-Gesundheit Andreas Storm. Er kritisierte aber die derzeitige Preisfindung insbesondere bei Orphan Drugs. Denn die Grundidee des AMNOG, Preise für diese neuen Arzneimittel anhand ihres Nutzens zu ermitteln, gerate immer mehr aus dem Fokus.

„Wir brauchen dringend eine Neuregelung seitens der Politik, um den Zusatznutzen von Orphan Drugs zu erfassen. Nur so kann die bestmögliche Therapie für die Patienten gefunden und die Preisexplosion ge­stoppt werden“, sagte Storm.

Er beklagte, gerade für neue Orphan Drugs würden vermehrt regelrechte „Mondpreise“ aufgerufen – ohne, dass deren Zusatznutzen empirisch belegt sein müsse. Dem Bericht nach ist für 46 Prozent aller Orphan Drugs bei einer regulären Nutzenbewertung kein Zusatznutzen festgestellt worden. „Diese Ent­wicklung droht das Solidarsystem an seine finanziellen Grenzen zu führen. Die Ampel-Regierung muss deswegen die Sonderstellung der Orphan Drugs in der angekündigten AMNOG-Reform zwingend überarbeiten.“

DAK setzt auf Interimspreis

Die DAK schlägt vor, dass solange ein Interimspreis zwischen Herstellern und der Solidargemeinschaft gelten sollte, bis die Datengrundlage für eine Evaluation des Zusatznutzens ausreichend ist. Ein auf Basis dieser Daten vereinbarte Preis solle dann den Interimspreis ablösen. Um den Anreiz für eine schnelle Da­ten­ge­ne­rierung durch die Pharmaunternehmen zu setzen, sollte der nachträgliche Rückzahlungszeitraum beschränkt werden, so die DAK-Gesundheit. Bereits im AMNOG-Report 2020 hatte der jetzige Bundes­gesundheitsminister Karl Lauterbach (SPD) laut DAK eine solche Interimspreislösung vorgeschlagen.

Storm weist darauf hin, dass für Orphan Drugs bei Markteintritt in der Regel zu wenige und qualitativ un­zureichende Daten über den tatsächlichen Nutzen zur Verfügung stehen. Daher sollten auch für Orphan Drugs spätestens ab Markteintritt verpflichtend valide Daten zum Zusatznutzen erhoben werden.

„Die anhaltende Entwicklung der Jahrestherapiekosten von Orphan Drugs stellt das AMNOG und sein System der nutzenbasierten Aushandlung fairer Preise auf die Probe“, sagte auch Wolfgang Greiner, Ge­sund­heitsökonom an der Universität Bielefeld und Autor des AMNOG-Reports 2022.

„Gleichzeitig sind zunehmend Marktrücknahmen auch von Orphan Drugs zu beobachten. Im Regelfall sollte nicht mehr auf eine systematische Bewertung von Nutzen und Kosten neuer Therapien als zusätz­liche Informationsgrundlage verzichtet werden.“

Ein Grund für die steigenden Kosten ist dem Report zufolge, dass die individualisierte Medizin, etwa die Gentherapien, einen immer größeren Stellenwert einnimmt. Dabei würden die Patientengruppen, die von diesen Einzeltherapien profitierten, immer kleiner, gleichzeitig könnten insgesamt aber immer mehr Men­schen von diesen neuen Therapiemöglichkeiten profitieren, heißt es von der DAK-Gesundheit.

Bis Ende 2020 wurden laut Report 299 neue Wirkstoffe in 527 Verfahren durch den Gemeinsamen Bun­desausschuss (G-BA) auf einen Zusatznutzen hin geprüft. Bei mehr als der Hälfte dieser Nutzenbewer­tungen (60 Prozent) konnte ein solcher belegt werden. Dieser Wert bleibt über die vergangenen Jahre konstant.

Die verhandelten Preisabschläge, die für die Krankenkassen und privaten Krankenversicherungen den Preis neuer Arzneimittel reduzieren sollen, bleiben dabei ebenfalls auf einem weitgehend gleichbleiben­den Niveau zwischen 18 und 27 Prozent. Dabei ist dem Report nach jedoch erkennbar, dass sich die Spielräume für Preisabschläge bei hochpreisigen Arzneimitteln nicht bedeutend vergrößern.

„Das heißt: Auch nach den Preisverhandlungen und entsprechenden Korrekturen nach unten werden die neu zugelassenen Arzneimittel im Durchschnitt immer teurer, da die durch die Pharmaunternehmen aufgerufenen Preise immer höher werden“, so die DAK.

Die mittleren Jahrestherapiekosten neu zugelassener Arzneimittel im Allgemeinen sind in den vergange­nen zehn Jahren um durchschnittlich 16 Prozent pro Jahr gestiegen. Bereits jetzt gibt die DAK-Gesundheit jährlich 4,02 Milliarden Euro für Arzneimittel aus; das sind 717 Euro pro Versicherten. Arzneimittel sind damit der zweitgrößte Ausgabenblock nach den Kosten für Krankenhausbehandlungen. © may/EB/aerzteblatt.de