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Potential von Biopharmazeutika zur Behandlung seltener Erkrankungen nutzen

Dienstag, 7. Juni 2022

/Eisenhans, stock.adobe.com

Berlin – Auf das Potenzial von Biopharmazeutika – also gentechnisch hergestellten Medikamenten – bei der Behandlung von seltenen Erkrankungen weist der Verband Forschender Arzneimittelhersteller (vfa) hin.

„Die medizinische Biotechnologie gehört zu Deutschlands Leistungsbranchen: 2021 gab es 26 Zulassungen für neue Biopharmazeutika. In 669 Projekten werden derzeit weitere biotechnologische Therapeutika und Impfstoffe in klinischen Studien erprobt“, sagte Frank Mathias, Vorsitzender des Biotechnologiesegmentes im vfa (vfa bio) anlässlich der Veröffentlichung des Branchenreports „Medizinische Biotechnologie in Deutschland 2022“.

Ein Schwerpunkt des Reports liegt auf den Orphan Drugs, also auf Arzneimitteln zur Behandlung von Menschen mit seltenen Erkrankungen. Von den 200 Medikamenten, die seit dem Jahr 2000 mit Orphan-Drug-Status zugelassen wurden, sind laut dem Report 30 Prozent Biopharmazeutika.

Der 60-seitige Bericht analysiert die Aktivitäten aller Unternehmen in der medizinischen Biotechnologie in Deutschland und gibt exemplarische Einblicke, was sie in den kommenden Jahren für Menschen mit seltenen Krankheiten erreichen könnte: So könnten im Labor gentechnisch veränderte T-Zellen bald nicht nur bestimmte Lymphome und Leukämien bekämpfen, sondern auch solide Tumore wie das Synovialsarkom.

Antikörper, die gezielt Komponenten des Immunsystems stilllegten, könnten eine Behandlung von Autoimmunkrankheiten wie der Kälteagglutinin-Krankheit oder der Myastenia Gravis ermöglichen.

Dass aber von rund 8.000 bekannten seltenen Krankheiten bisher nur rund 150 behandelbar seien, macht laut dem vfa bio deutlich, dass weitere Forschung nötig sei. „Einige der bekannten Schwierigkeiten im Feld der Orphan Drug-Entwicklung können durch Kooperationen zwischen den Akteuren des Gesundheitswesens überwunden werden“, empfiehlt der Studienautor Jürgen Lücke von dem Beratungsunternehmen Boston Consulting Club.

Zum Beispiel könnten neue digitale Lösungen die Diagnosestellung erleichtern und den Betroffenen schneller zu einer wirksamen Therapie verhelfen oder zur Teilnahme in einer passenden klinischen Studie. „Von Anwendern und Unternehmen kooperativ aufgebaute Fallregister könnten für mehr Krankheiten als bisher Daten für die Therapieoptimierung zu Orphans Drugs liefern“, so Lücke. © hil/aerzteblatt.de

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