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Erste Gentherapie der Hämophilie A vor der Zulassung

Montag, 27. Juni 2022

Amsterdam – Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat grünes Licht für die erste Gentherapie der Hämophilie A gegeben. Die einmalige Infusion von Valoctocogene roxaparvovec hatte in der maßgeblichen Phase-3-Studie die Patienten auch nach 2 Jahren weitgehend vor Blutungen geschützt. Die Behandlung bleibt vorerst auf Patienten beschränkt, die keine Antikörper gegen den Faktor-VIII und das als Vektor verwendete Adeno-assoziierte Virus vom...

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