Keine anwendungsbe­gleitende Datenerhebung für Fedratinib

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Berlin – Für den Einsatz des Wirkstoffs Fedratinib (Inrebic) bei der sehr seltenen Erkrankung Myelofibrose wird keine anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) stattfinden. Das hat der Gemeinsame Bundesaus­schuss (G-BA) entschieden und damit die eigene im November vergangenen Jahres beschlossene Forderung außer Kraft gesetzt.

Grund ist, dass der pharmazeutische Unternehmer dem G-BA keine Entwürfe für das notwendige Studienpro­to­koll und den statistischen Analyseplan vorgelegt habe, schreibt der G-BA. Die Feststellung werde dem GKV-Spitzenverband mitgeteilt, der eine Neuverhandlung des bisher vereinbarten Erstattungsbetrags für das Orphan Drug verlangen könne, hieß es.

Der bisherige Erstattungsbetrag für Inrebic wurde auf Basis eines nicht quantifizierbaren Zusatznutzens ver­einbart. Da die AbD nicht durchgeführt werde, entfalle auch die geplante Einschränkung des Einsatzes von Inrebic auf Ärzte, die an der AbD mitwirkten, teilte das Gremium weiter mit.

Die Forderung einer AbD und von Auswertungen bezog sich auf nicht vorbehandelte Patienten, für die Ruxo­litinib die patientenindividuell geeignete Vergleichstherapie darstellt. Unabhängig von der nicht durchge­führten AbD gilt dem G-BA zufolge, dass der pharmazeutische Unternehmer dem G-BA bis September 2024 ein Dossier für eine erneute Bewertung des Zusatznutzens für Patienten, die mit Ruxolitinib behandelt wurden, vorlegen muss.

Der G-BA hatte seinen Beschluss vom 2. September 2021 zum Ergebnis seiner Zusatznutzenbewertung für diese Patientengruppe bis zum 1. März 2025 befristet. Die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten Daten waren nicht geeignet, das Ausmaß des Zusatznutzens quantifizieren zu können. Für Orphan Drugs gilt der Zusatznutzen mit Zulassung jedoch generell als belegt.

Für den Wirkstoff Exagamglogen Autotemcel zur Behandlung der Sichelzellkrankheit will der G-BA prüfen, ob eine anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) möglich ist. Via Beschluss beauftragte das Gremium das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen, bis zum 1. September 2023 ein Konzept mit Details für eine mögliche AbD zu entwickeln.

Im Fokus steht dabei der Einsatz des Gentherapeutikums bei Patienten ab zwölf Jahren mit rezidivierenden vaso-okklusiven Krisen, die eine bestimmte Genveränderung aufweisen (Genotyp βS/βS, βS/β0 oder βS/β+) und für die keine kompatible Stammzellspende eines Verwandten verfügbar ist.

Da aus der Zulassungsstudie keine direkt vergleichenden Daten gegenüber bestehenden Therapiealternativen vorliegen, prüft der G-BA, inwieweit Daten aus der Versorgung die Studienlage für die Zusatznutzenbe­wertung verbessern könnten. © may/EB/aerzteblatt.de