Mukoviszidose: Ivacaftor in Europa zugelassen

London – Die Europäische Kommission hat erstmals ein Medikament zugelassen, das die Auswirkungen des Gendefekts bei der Mukoviszidose mildert. Der CFTR-Potentiator Ivacaftor (Kalydeco) kommt für schätzungsweise 1,500 Patienten in Europa infrage, deren Erkrankung durch die Mutation G551D ausgelöst wird.

Ursache der Mukoviszidose sind verschiedene Mutationen im „cystic fibrosis transmem­brane conductance regulator“ (CFTR). Es kommt zur Bildung von defekten CFTR-Pro­teinen. Das Ausmaß ist von Mutation zu Mutation verschieden. Bei der Mutation G551D, auf die 4 bis 5 Prozent aller Mukoviszidose-Erkrankungen entfallen, wird das CFTR-Pro­tein in die Membran integriert, der Chloridkanal bleibt aber verschlossen. Ivacaftor kann die Funktion des Kanals teilweise wieder herstellen. Der Hersteller spricht von einem CFTR-Potentiator.

Kalydeco wurde in den USA bereits im Januar zugelassen. Die Vorentscheidung für Europa fiel im Mai, als der Ausschuss für Humanarzneimittel der europäischen Arzneimittelagentur die Zulassung empfahl. Grundlage waren die Ergebnisse aus zwei Phase-III-Studien, in denen Ivacaftor die Rate der pulmonalen Exazerbationen um 55 Prozent senkte und die Lungenfunktion verbesserte.

Die wichtigsten Nebenwirkungen sind Kopfschmerzen, obere Atemwegsinfektionen, Hautausschläge, Bauchschmerzen und eine Diarrhö. Kalydeco darf an Patienten im Alter ab 6 Jahre verordnet werden, bei denen die Mutation G551D vorliegt. Der Wirkstoff wurde mit finanzieller Unterstützung der amerikanischen Patientenorganisation Cystic Fibrosis Foundation entwickelt, die jetzt einen Anteil an den Gewinnen erhält. Die Jahrestherapiekosten liegen in den USA bei fast 300.000 US-Dollar. © rme/aerzteblatt.de