NewsMedizinMukoviszidose: Ivacaftor in Europa zugelassen
Als E-Mail versenden...
Auf facebook teilen...
Twittern...
Drucken...

Medizin

Mukoviszidose: Ivacaftor in Europa zugelassen

Freitag, 27. Juli 2012

London – Die Europäische Kommission hat erstmals ein Medikament zugelassen, das die Auswirkungen des Gendefekts bei der Mukoviszidose mildert. Der CFTR-Potentiator Ivacaftor (Kalydeco) kommt für schätzungsweise 1,500 Patienten in Europa infrage, deren Erkrankung durch die Mutation G551D ausgelöst wird.

Ursache der Mukoviszidose sind verschiedene Mutationen im „cystic fibrosis transmem­brane conductance regulator“ (CFTR). Es kommt zur Bildung von defekten CFTR-Pro­teinen. Das Ausmaß ist von Mutation zu Mutation verschieden. Bei der Mutation G551D, auf die 4 bis 5 Prozent aller Mukoviszidose-Erkrankungen entfallen, wird das CFTR-Pro­tein in die Membran integriert, der Chloridkanal bleibt aber verschlossen. Ivacaftor kann die Funktion des Kanals teilweise wieder herstellen. Der Hersteller spricht von einem CFTR-Potentiator.

Anzeige

Kalydeco wurde in den USA bereits im Januar zugelassen. Die Vorentscheidung für Europa fiel im Mai, als der Ausschuss für Humanarzneimittel der europäischen Arzneimittelagentur die Zulassung empfahl. Grundlage waren die Ergebnisse aus zwei Phase-III-Studien, in denen Ivacaftor die Rate der pulmonalen Exazerbationen um 55 Prozent senkte und die Lungenfunktion verbesserte.

Die wichtigsten Nebenwirkungen sind Kopfschmerzen, obere Atemwegsinfektionen, Hautausschläge, Bauchschmerzen und eine Diarrhö. Kalydeco darf an Patienten im Alter ab 6 Jahre verordnet werden, bei denen die Mutation G551D vorliegt. Der Wirkstoff wurde mit finanzieller Unterstützung der amerikanischen Patientenorganisation Cystic Fibrosis Foundation entwickelt, die jetzt einen Anteil an den Gewinnen erhält. Die Jahrestherapiekosten liegen in den USA bei fast 300.000 US-Dollar. © rme/aerzteblatt.de

Themen:

Leserkommentare

E-Mail
Passwort

Registrieren

Um Artikel, Nachrichten oder Blogs kommentieren zu können, müssen Sie registriert sein. Sind sie bereits für den Newsletter oder den Stellenmarkt registriert, können Sie sich hier direkt anmelden.

LNS

Nachrichten zum Thema

22. November 2019
Kiel – Der häufige Einsatz von Antibiotika fördert bei Patienten mit Mukoviszidose die Entwicklung von resistenten Bakterien. Bei 2 Patienten, deren Atemwegssekrete im Rahmen einer Studie mehrmals
Mukoviszidose: Antibiotikaresistenzen können sich innerhalb weniger Tage entwickeln
4. November 2019
Dallas/Utrecht – Eine Kombination aus 2 „Korrektoren“ und einem „Potenziator“ des CFTR-Proteins hat in 2 Phase-3-Studien die Lungenfunktion von Patienten mit mindestens einem Phe508del-Allel, der
Dreierkombination erzielt für 90 Prozent der Mukoviszidose-Patienten deutliche Verbesserungen
18. September 2019
Bonn – Patienten mit cystischer Fibrose, auch Mukoviszidose genannt, sind im Durchschnitt mit der Betreuung in ihren Mukoviszidose-Ambulanzen sehr zufrieden. Das zeigt eine Patientenbefragung durch
Hohe Patientenzufriedenheit in Mukoviszidose-Ambulanzen
6. August 2019
Düsseldorf – Sonderformen des Diabetes werden häufig nicht richtig diagnostiziert oder mit anderen Diabetesformen verwechselt. Darauf weist die Deutsche Diabetes Gesellschaft (DDG) hin. „Die Ursachen
Sonderformen des Diabetes laut Fachgesellschaft oft unterschätzt
26. Juni 2019
Berlin – Der Petitionsausschuss des Bundestages unterstützt eine Forderung des Vereins Mukoviszidose an die Politik, die ambulante medizinische Versorgung der Patienten sicherzustellen. Die
Petitionsausschuss unterstützt Mukoviszidosepatienten
9. Mai 2019
London – Ein Teenager mit Mukoviszidose hat eine schwere Infektion mit Mycobacterium abscessus dank einer Behandlung mit einem Cocktail von teilweise gentechnisch modifizierten Bakteriophagen
Mukoviszidose: Bakteriophagencocktail drängte resistente Mykobakterien zurück
12. Dezember 2018
Heidelberg – Babys mit einer Mukoviszidose profitieren von einer sehr früh einsetzenden Inhalationstherapie mit hypertoner Kochsalzlösung. Ihre Lungenfunktion verbessert sich und sie legen im Lauf
LNS

Fachgebiet

Anzeige

Weitere...

Aktuelle Kommentare

Archiv

NEWSLETTER