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Politik

Zulassungsanträge für Orphan Drugs nehmen zu

Freitag, 18. Oktober 2013

Berlin – Bei der Europäischen Zulassungsagentur EMA stiegen die Zulassungsanträge für Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen, sogenannte Orphan Drugs, im Jahr 2012 um 36 Prozent auf 19 Anträge. Darauf wies der unparteiische Vorsitzende des Gemeinsamen Bundes­aus­schusses (G-BA), Josef Hecken, auf dem 10. IGES Innovationskongress „Seltene Helden? – Orphan Drugs und Seltene Erkrankungen in Deutschland“ gestern in Berlin hin. In Deutschland hat der G-BA bislang acht Orphan Drugs bewertet.

Einem Wirkstoff wurde dabei ein beträchtlicher Zusatznutzen zugesprochen, vier ein geringer und bei dreien konnte der Zusatznutzen nicht quantifiziert werden. „Ein eher maues Resultat, wenn man es mit den positiven Ergebnissen der Onkologika vergleicht“, befand Hecken. Zum Teil liege dies jedoch auch daran, dass die Zulassungen bereits nach Phase-II-Studien erfolgt seien, bei denen die Evidenz noch recht schwach sei.

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Da es für seltene Erkrankungen häufig keine oder nur wenige wirksame Therapien gibt, geht das Arznei­mittel­markt­neuordnungs­gesetz (AMNOG) automatisch von einem Zusatznutzen aus, wenn ein Orphan Drug zugelassen wird. Hecken bezeichnete es als richtig, dass der Gesetzgeber einen Zusatznutzen für Orphan Drugs „fingiert“ habe. Denn wer in Bereichen mit kleiner Patientenklientel in Forschung investiere, brauche auch eine gewisse Sicherheit vom „Return of Invest“.

Auch der Vorstandsvorsitzende der Barmer GEK betonte einen Wandel im Bereich der Orphan Drugs. „Wir spüren recht deutlich, dass die Dynamik in diesem Segment zunimmt“, sagte Christoph Straub. Die monatlichen Ausgaben von Orphan Drugs seien seit 2011 von zehn Millionen auf 14 Millionen angestiegen. Dies sei eine wünschenswerte Entwicklung, weil auf diese Weise Arzneimittel für Patienten zur Verfügung gestellt würden, die auf diese Medikamente angewiesen seien.

Es bestehe jedoch zugleich ein beträchtliches Ausgabenrisiko für die gesetzliche Kran­ken­ver­siche­rung. Vor allem für kleine Krankenkassen seien die Budgetrisiken nicht kalkulierbar, wenn keine entsprechenden Regelungen im System implementiert würden. Straub schlug vor, in diesem Zusammenhang wieder einen Hochrisikopool im Risiko­struk­tur­aus­gleich einzuführen.

Nationaler Aktionsplan: Viele Aufgaben, wenig Geld
Über den vor kurzem beschlossenen Nationalen Aktionsplan für Menschen mit seltenen Erkrankungen referierte Christine Mundlos von der Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen. Es sei gelungen, dass sich die 28 im Nationalen Aktionsbündnis für Menschen mit seltenen Erkrankungen zusammengeschlossenen Akteure auf 52 wesentliche Maßnahmen geeignet hätten. Wichtig seien dabei insbesondere die nationalen Fachzentren und die Patientenorientierung.

„Die Zentren werden die Aufmerksamkeit für seltene Krankheiten weiter erhöhen“, meinte Mundlos. Und es sei sinnvoll, dass das Wissen der Patienten über ihre Krankheiten zu den Forschern gelange. Nun gehe es aber zunächst darum, die Forderungen auch umzusetzen. Problematisch sei dabei, dass dafür kein Budget zur Verfügung stehe. © fos/aerzteblatt.de

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