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Medizin

Parkinson: Neue Therapieansätze durch Gen-Silencing

Montag, 25. November 2013

Bethesda – US-Forscher haben in einer genomweiten Suche nach Genen gefahndet, die die Funktion des Proteins Parkin wieder herstellen, dessen Ausfall für die frühe Form der Erkrankung verantwortlich gemacht wird. In Nature (2013; doi: 10.1038/nature12748) wurden erste Ansätze für eine Therapie beschrieben.

Das Protein Parkin, kodiert im PARK2-Gen, wurde vor 15 Jahren als eine mögliche Ursache der frühen Parkinson-Erkrankung entdeckt. Inzwischen gibt es genauere Vorstellungen über seine Funktion. Seine Aufgabe könnte darin bestehen, defekte Mitochondrien zu markieren (Ubiquination), damit sie von den zelleigenen Recycling­zentren (Proteasom) abgebaut werden, um Platz für neue gesunde Mitochondrien zu schaffen. Beim Morbus Parkinson werden defekte Mitochondrien nicht mit Parkin markiert. Die Erkrankung ist nach dieser Hypothese Folge einer defekten Qualitätskontrolle in der Zelle.

Das Team um Richard Youle vom US-National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) in Bethesda sucht jetzt nach Möglichkeiten, die Markierung defekter Mitochondrien mit Parkin zu verbessern. Sie bedienten sich dabei der Technologie des Gen-Silencing.

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Dabei wird die Expression einzelner Gene gezielt durch sogenannte Small interfering RNA (siRNA) blockiert. SiRNA lassen sich für jedes bekannte Gen im Labor synthe­tisieren. Die US-Forscher probierten im Labor tausende von Möglichkeiten durch. Dabei wurden zwei Gene (BAG4 und SIAH3) gefunden, deren Blockade in Zellen mit einem Parkin-Defekt tatsächlich die Markierung von defekten Mitochondrien verbessern.

SiRNA können im Prinzip therapeutisch genutzt werden. In kleine Lipidpartikel verpackt könnten sie nach einer Injektion in die Nervenzellen gelangen, wo sie dann einzelne Gene zum Verstummen bringen. In der Arzneimittelforschung ist dies ein vielver­sprechender Ansatz, der kürzlich erfolgreich zur Senkung des Cholesterinspiegels genutzt wurde. Beim Morbus Parkinson dürften die Aussichten auf eine Umsetzung allerdings gering sein.

Denn die Therapie müsste einsetzen, bevor die betroffenen Hirnzellen abgestorben sind. Sie käme zuerst für Patienten infrage, bei denen aufgrund eines bekannten Defekts im PARK2-Gen eine Erkrankung bevorsteht. Nichtsdestotrotz liefert die Studie neue Einblicke in die Pathogenese. Das siRNA-Screening dürfte in der Forschung noch auf andere Erkrankungen angewendet werden.

http://www.aerzteblatt.de/nachrichten/56074/RNA-Interferenz-senkt-Cholesterin |DÄ-Meldung: RNA-Interferenz senkt Cholesterin © rme/aerzteblatt.de

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