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Medizin

Hämophilie B: Langzeit-Gerinnungs­faktor besteht klinischen Test

Freitag, 6. Dezember 2013

Cambridge – Ein Fusionsprotein, das die Halbwertzeit von Faktor IX verlängert, könnte bei der prophylaktischen Therapie der Hämophilie B die Infusionsintervalle verlängern und damit die Lebensqualität der Patienten verbessern. Die Entwickler des gentech­nischen Produkts hoffen aufgrund der Ergebnisse einer Phase-III-Studie im New England Journal of Medicine (2013; doi: 10.1056/NEJMoa1305074) auf eine baldige Zulassung.

Der natürliche Gerinnungsfaktor IX hat im Plasma nur eine Halbwertzeit von etwa 17 Stunden. Patienten mit Hämophilie B, die eine Blutungsprophylaxe betreiben, müssen den fehlenden Faktor deshalb zwei bis dreimal in der Woche substituieren, was wegen der notwendigen Infusion die Lebensqualität beeinträchtigt.

Abhilfe verspricht der neue Wirkstoff Eftrenonacog, den die Pharmafirmen Sobi, Stockholm, und Biogen Idec, Cambridge/Massachusetts, klinisch testen lassen. In Eftrenonacog ist der Faktor IX mit dem Fc-Anteil des Immunglobulins G kovalent verbunden. Der Fc-Anteil des Immunglobulins hat in der jetzt veröffentlichten Studie die Halbwertzeit auf 82,1 Stunden verlängert.

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Dies ermöglichte eine Streckung der Dosierungsintervalle. In einem Arm der Studie (63 Patienten) wurde Eftrenonacog einmal pro Woche infundiert. Die Blutungsrate betrug 3,0 Episoden pro Jahr. In einer zweiten Gruppe (29 Patienten) wurde Eftrenonacog zunächst alle 10 Tage infundiert. Danach wurde das Intervall den individuellen Bedürfnissen der Patienten angepasst. Hier kam es nur zu 1,7 Episoden pro Jahr.

Als Vergleich diente eine dritte Gruppe von 27 Patienten, die Eftrenonacog nur nach einer Blutung einsetzten. Sie erlitten im Durchschnitt 17,7 Blutungen pro Jahr. Das Team um Glenn Pierce von Biogen Idec in Cambridge ist deshalb überzeugt, dass das rekombinante Präparat einen effektiven Blutungsschutz bei verlängerten Intervallen liefert. Das Präparat wurde bei 12 Patienten vor einer Operation eingesetzt. Die Chirurgen beurteilten die Wirkung als gut bis exzellent, berichtet Pierce.

Auch hinsichtlich der Sicherheit liefert die bisher größte Phase-III-Studie, die jemals bei der sehr seltenen Hämophilie B (Häufigkeit: 1 auf 30.000 Jungen) durchgeführt wurde, gute Argumente. Bei keinem Patienten kam es zur Bildung von inhibitorischen Antikörpern, die die Substitutionstherapie erheblich erschweren können. Da die Studie nicht randomisiert ist, lassen sich allerdings nicht alle Zweifel zur Sicherheit und Verträglichkeit ausräumen.

Es bleibt offen, in welchem Maße die schweren Komplikationen, die bei 13 der insgesamt 119 Patienten nach Infusionen auftraten, auf die Therapie oder auf die Grunderkrankung zurückzuführen sind. Auch die US-Arzneibehörde tut sich schwer, das Präparat zuzu­lassen. Sie teilten dem Hersteller, der auf eine schnelle Entscheidung gehofft hatte, in den letzten Tagen mit, dass die Prüfung noch weitere drei Monate beanspruchen werde.

Der Ausgang des Zulassungsverfahrens ist auch ein Testballon für ein weiteres Fusionsprotein mit Faktor VIII, das derzeit zur Behandlung der häufigeren Hämophilie (Häufigkeit: 1 auf 5.000 Jungen) in der klinischen Entwicklung ist. © rme/aerzteblatt.de

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