NewsMedizinMukopoly­saccharidose: Erste Enzymer­satztherapie für Morbus Morquio
Als E-Mail versenden...
Auf facebook teilen...
Twittern...
Drucken...

Medizin

Mukopoly­saccharidose: Erste Enzymer­satztherapie für Morbus Morquio

Montag, 17. Februar 2014

Rockville – Die US-Arzneibehörde FDA hat erstmals ein Enzymersatzpräparat für die Behandlung der Mukopolysaccharidose Type IV-A Morbus Morquio zugelassen. Das Medikament eines US-Herstellers hat in einer klinischen Studie die 6-Minuten-Gehstrecke der Patienten verlängert.

Der Morbus Morquio Typ A gehört zu den Mucopolysaccharidosen, die durch den Ausfall bestimmter Enzyme in den Lysosomen ausgelöst werden. Die Folge ist eine Akkumu­lation von Substraten des Enzyms und schließlich der Zelluntergang. Bei Morbus Morquio Typ A fehlt das Enzym N-Azetylgalaktosamin-6-Sulfat-Sulfatase (GALNS). Ursache ist ein autosomal-rezessiver Gendefekt. Die Erkrankung ist nach dem uruguayischen Kinderarzt Luis Morquio benannt, der die Erkrankung 1929 zuerst beschrieb.

Die Folge des Gendefekts sind Entwicklungsstörungen in der Knochenentwicklung, die die Mobilität der Patienten herabsetzen. Das Präparat, das die Firma BioMarin aus San Rafael in Kalifornien entwickelt hat, enthält das Enzym Elosulfase alfa. Es wird nach der Infusion von den Zellen aufgenommen und soll dann in den Lysosomen das fehlende Enzym ersetzen.

Anzeige

Endpunkt der klinischen Doppelblindstudie, an der 176 Patienten im Alter von 5 bis 57 Jahren mit Morbus Morquio Typ A teilnahmen, war die Gehstrecke, die die Patienten in 6 Minuten zurücklegen. Hier kam es laut Hersteller nach 24 wöchentlichen Infusionen zu einer Steigerung um 22,5 Meter gegenüber dem Placebo-Arm.

Wie bei allen intravenösen Enzymersatztherapien kann es zu schweren Reaktionen auf die zugeführten Enzyme kommen. In der Studie kam es bei mehr als 10 Prozent der Patienten zu Pyrexie, Erbrechen, Kopfschmerzen, Bauchschmerzen, Schüttelfrost und Abgeschlagenheit.

Das Präparat Vimizim ist das erste Enzymersatzpräparat für den Morbus Morquio Typ A. Der Hersteller hat auch in Europa eine Zulassung beantragt. © rme/aerzteblatt.de

Leserkommentare

E-Mail
Passwort

Registrieren

Um Artikel, Nachrichten oder Blogs kommentieren zu können, müssen Sie registriert sein. Sind sie bereits für den Newsletter oder den Stellenmarkt registriert, können Sie sich hier direkt anmelden.

LNS
VG Wort

Fachgebiet

Anzeige

Weitere...

Aktuelle Kommentare

Archiv

NEWSLETTER