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Medizin

Krebsmedikament verlängert Leben bei Progerie

Freitag, 9. Mai 2014

Providence – Der Wirkstoff Lonafarnib, ein ursprünglich für die Krebstherapie entwickelter Farnesyltransferase-Inhibitor, scheint die Überlebenszeit von Kindern mit dem Hutchinson-Gilford-Syndrom (HGPS) zu verlängern, die frühzeitig vergreisen und bereits im frühem Kindesalter zumeist an Herzinfarkt oder Schlaganfall sterben.

Das HGPS ist extrem selten. Die US-amerikanische Progeria Research Foundation schätzt, dass auf vier bis acht Millionen Geburten ein Kind mit einer Mutation im Gen LMNA zur Welt kommt. Der Genfehler hat eine Deformation des Zellkerns und andere Störungen zur Folge, die bei den betroffenen Kindern eine frühzeitige Vergreisung, die Progerie auslösen. Neben Haarausfall, Gewichtsverlust, Hautfalten und Arthrosen kommt es zu einer beschleunigten Atherosklerose. Die Patienten sterben meistens schon im Kleinkindalter an Herzinfarkt oder Schlaganfall.

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Nachdem US-Forscher 2005 entdeckt hatten, dass Lonafarnib die Verformung der Zellkerne verhindern kann, wurde bereits 2007 eine klinische Studie begonnen: Die Kinder wurden zunächst nur mit Lonafarnib behandelt. Inzwischen wurden mit Pravastatin und Zoledronat zwei weitere Wirkstoffe hinzugefügt, die die Schäden an den Gefäßen und in den Knochen begrenzen sollen.

Nach einer Behandlungszeit von durchschnittlich 5,3 Jahren wagt das Team um Leslie Gordon vom Hasbro Children's Hospital in Providence im US-Staat Rhode Island jetzt in Circulation (2014; doi: 10.1161/​CIRCULATIONAHA.113.008285) eine positive Zwischenbilanz. Von den 43 Kindern sind erst 5 gestorben. Die anderen sind im Durchschnitt 14,6 Jahre alt. Sie leben damit schon jetzt 1,6 Jahre länger als eine historische Vergleichskohorte, in der zum gleichen Zeitpunkt bereits 21 von 43 Kindern verstorben waren.

Trotz der eingeschränkten Aussagekraft einer offenen Studie ohne Placebo-Arm sind die Forscher zuverlässig, dass sie erstmals eine Behandlung für das HGPS gefunden haben, wobei offen bleiben muss, welchen Anteil die neue Substanz Lonafarnib hat und was durch die beiden zugelassenen Medikamente bewirkt wurde. © rme/aerzteblatt.de

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