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Medizin

Sichelzellanämie: Patienten setzen nach Stammzelltherapie Immunsupressiva ab

Mittwoch, 2. Juli 2014

Bethesda – Eine von US-Forschern für ältere Patienten entwickelte schonende Variante der Stammzelltransplantation hat sich langfristig als effektiv erwiesen. Die meisten Patienten konnten laut der Publikation im amerikanischen Ärzteblatt (JAMA; doi: 10.1001/jama.2014.7192) nach einiger Zeit sogar die Immunsuppressiva absetzen, ohne dass es zu der gefürchteten Graft-versus-Host Reaktion kam.

Der Austausch einer einzelnen Aminosäure im Beta-Hämoglobin hat für die betroffenen Patienten mit Sichelzellanämie lebenslange Blutarmut und Schmerzen zur Folge. Die häufigen vaso-okklusiven Krisen schädigen innere Organe, lösen Schlaganfälle aus und verkürzen die Lebenserwartung.

Bei Kindern wird heute eine komplette allogene Stammzelltherapie angestrebt, die das erkrankte Knochenmark durch eines ohne genetische Fehler ersetzt. Die Beseitigung des erkrankten Knochenmarks ist jedoch nicht ohne Risiken, da die myeloablative Konditionierung strapaziös ist und die Patienten vorübergehend schutzlos macht gegen Krankheitserreger. Für ältere Patienten kommt diese Therapie deshalb in der Regel nicht infrage.

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Für sie haben Forscher am National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) in Bethesda vor einiger Zeit das Konzept einer „Mini“-Stammzelltrans­plantation entwickelt. Die Forscher schwächten die Konditionierung soweit ab, dass keine Lebensgefahr mehr für die Patienten besteht. Dafür nahmen sie in Kauf, dass das alte blutbildende System nicht komplett beseitigt wird, sondern neben dem neuen weiter besteht.

Die Patienten haben dann sowohl Erythrozyten, die aufgrund des genetischen Defekts zur Sichelzellbildung neigen, als auch gesunde Erythrozyten. Vor vier Jahren konnten die Forscher zeigen, dass dieses Miteinander, Chimäre genannt, funktioniert. Der Hämoglo­binwert der Patienten steigt auf deutlich über 10 g/dl und die Patienten blieben weitgehend von vaso-okklusiven Krisen verschont.

Der größte Nachteil der Therapie wurde darin gesehen, dass die Patienten Immunsu­ppressiva einnehmen müssen, damit sich die beiden Immunsysteme im Körper nicht bekriegen. Gefürchtet sind vor allem Graft-versus-Host Reaktionen, bei denen die neuen Stammzellen ihren Wirt attackieren. Die Patienten mussten deshalb Immunsuppressiva einnehmen.

Ursprünglich dachten Matthew Hsieh und seine NIDDK-Mitarbeiter, das die Patienten die Therapie wie nach einer Organtransplantation lebenslang fortführen müssen. Dies hat sich jedoch nicht als notwendig erwiesen. Wie das Team jetzt berichtet, konnten 15 von 30 Patienten die Medikamente etwa ein Jahr nach der Transplantation absetzen, ohne dass es zu Graft-versus-Host Reaktionen kam.

Dabei hat sich der Chimärismus als außerordentlich stabil erwiesen. Insgesamt 26 der 30 Patienten leben dauerhaft mit zwei genetisch verschiedenen Erythrozyten, ohne dass sich ein Teil der Immunzellen daran stört. Der Grund ist nicht ganz klar, die Forscher vermuten aber, dass die Verwendung von Alemtuzumab bei der Konditionierung (neben Sirolimus und einer niedrig-dosierten Bestrahlung) für die spätere Toleranz verantwortlich ist.

Die neue Therapie könnte die Altersgrenze für eine Stammzelltherapie der Sichelzell­anämie deutlich nach oben verschieben. Der älteste Patient in der Studie war 65 Jahre alt. Leider benötigen die Patienten ein Geschwister mit ähnlichen HLA-Eigenschaften, was insgesamt selten ist. Die Sichelzellanämie ist vor allem in Afrika verbreitet, wo die Genträger einen selektiven Vorteil haben, da die Sichelzellen gegen die Malaria resistent sind.

Die Stammzelltherapie wurde in der Studie auch an Patienten mit Thalassämie eingesetzt, einer weiteren genetischen Hämoglobinopathie, die in den einstigen Malariagebieten im Mittelmeerraum (Malta, Sardinien, Sizilien, Griechenland, Zypern, Türkei) verbreitet ist und mit den Gastarbeitern auch nach Deutschland kam. © rme/aerzteblatt.de

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