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Medizin

Erworbene Hämophilie A: Faktor VIII vom Schwein stoppt Blutungen

Dienstag, 28. Oktober 2014

Bethesda – Lebensgefährliche Blutungen können bei Menschen, die an einer erwor­benen Hämophilie A leiden, mit einem gentechnischen Präparat behandelt werden, das den Gerinnungsfaktor FVIII in einer porcinen Sequenz enthält. Das Präparat, das aus transfizierten Hamsterzelllinien (und nicht etwa aus dem Plasma von Schweinen) gewonnen wird, wurde jetzt von der US-Arzneibehörde FDA zugelassen, die europäische EMA dürfte in Kürze nachziehen.

Die erworbene Hämophilie A ist extrem selten, bei Therapeuten dafür aber sehr gefürchtet. Aus unbekannten Gründen kommt es bei den Patienten zur Bildung von Autoantikörpern, die die sich gegen den körpereigenen Gerinnungsfaktor VIII richten. Be­kannte Trigger sind eine Schwangerschaft (die Erkrankung tritt anders als die angeborene Hämophilie A auch bei Frauen auf), eine Krebserkrankung oder die Einnahme bestimmter Medika­mente. Oft ist aber kein Auslöser bekannt. Wenn die Erkrankung rechtzeitig erkannt wird, kann sie wie andere Autoimmunerkrankungen mit Immun­suppressiva gut behandelt werden. Bei einer plötzlichen Blutung kann es jedoch zu einer lebensgefährlichen Krise kommen.

29 Patienten mit einer solchen erwor­benen Hämophilie A wurden im Rahmen einer weltweiten Phase 2/3 Open-Label-Studie, mit Susoctocog alfa behandelt. Bei Susoctocog alfa handelt es sich um die gentechnisch hergestellte porcine Version des Faktors VIII. Sie weicht – ähnlich wie beim Insulin – ein wenig von der menschlichen Version ab. Der Gerinnungsfaktor ist beim Menschen aktiv. Er kann auch bei Patienten mit erwor­bener Hämophilie A eine Blutung stoppen, da die Autoantikörper den porcinen Gerinnungfaktor nicht erkennen.

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In der Studie wurde bei allen 28 Patienten, für die Daten vorliegen, nach der Injektion von Susoctocog alfa eine erkennbare Wirkung erzielt. Bei 24 Patienten (86 Prozent) konnte die Blutung erfolgreich gestoppt werden. Die Dosis von Susoctocog alfa kann auf die Bedürfnisse eingestellt werden. Sicherheitsprobleme sind nach Einschätzung der FDA nicht aufgetreten. Der Hersteller hat auch bei der europäischen Arzneimittel-Agentur die Zulassung beantragt.

Um Missverständnisse zu vermeiden, bittet der Hersteller mitzuteilen, dass sich die in den USA erfolgte und für Europa beantragte Zulassung ausschließlich auf die Blutungs­behandlung von erwachsenen Patienten mit erworbener Hämophilie A erstreckt. Die Blutungsbehandlung von Patienten mit angeborener Hämophilie A sei von dieser Zulassung ausdrücklich nicht abgedeckt.

Der Einsatz in dieser Indikation wäre ein nicht zulassungsgemäßer Einsatz, bei dem die Produkthaftung auf den behandelnden Arzt überginge. Eine Leistungspflicht der gesetzlichen Kran­ken­ver­siche­rung bestehe für diese Indikation nicht. Susoctocog alfa soll außerdem strikt auf den stationären Einsatz beschränkt bleiben. Der Hersteller wird das Präparat deshalb nur an Krankenhaus-Apotheken ausliefern.

© rme/aerzteblatt.de

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