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Politik

Arzneimittel­kommission: Wir müssen mehr über Orphan Drugs wissen

Freitag, 7. November 2014

Berlin – Der Vorsitzende der Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft (AkdÄ), Wolf-Dieter Ludwig, hat angemahnt, dass für Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen, sogenannte Orphan Drugs, dieselben Vorgaben gelten müssen wie für alle anderen Arzneimittel. „Patienten mit seltenen Erkrankungen haben denselben Anspruch auf Qualität, Unbedenklichkeit und Wirksamkeit einer Arzneimitteltherapie wie andere Patienten“, stellte er auf der Veranstaltung „Mythos ‚Orphanisierung‘?!“ klar, die die Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen (ACHSE) zusammen mit der Biotechnologiesparte des Verbandes forschender Arzneimittelhersteller (vfa bio) durchgeführt hat.

Hintergrund ist die Diskussion darüber, ob Pharmafirmen versuchen, durch die willkürliche Bildung von Indikationssubgruppen ihre Arzneimittel als Orphan Drugs zu deklarieren, um auf diese Weise die frühe Nutzenbewertung nach dem Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) zu umgehen.

Ludwig stellte klar, dass „wir Ärzte keinen dringenderen Wunsch haben, als wirksame und verträgliche Arzneimittel für unsere Patienten zu bekommen“. Insofern sei eine Zunahme von Orphan Drugs erfreulich – allerdings nur dann, wenn der Zusatznutzen dieser Medikamente auch bestätigt wurde.   

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Klinische Studie zu Orphan Drugs sind weniger aussagekräftig
Ludwig berichtete von einer aktuellen Studie aus den USA, die gezeigt habe, „dass die Aussagekraft klinischer Studie zu Orphan Drugs hinsichtlich ihrer Vergleichssubstanz oder ihrer Endpunkte deutlich schlechter sind als Studien zu nicht-Orphan Drugs“. Die Zulassungsstudien zu Orphan Drugs seien deutlich kleiner gewesen, nicht-randomisiert, nicht-verblindet, und es seien Surrogatmarker benutzt worden. „Das sind alles Merkmale, die die Aussage zu Wirksamkeit und Sicherheit dieser Arzneimittel einschränken“, betonte Ludwig.

Deshalb habe man in den USA begonnen, die Orphan Drug-Regelung zu überdenken und zu  überlegen, wie man das Arzneimittel nach seiner Zulassung sehr gründlich weiter beobachten könne, um seine Sicherheit zu überprüfen. „Das ist kein Vorwurf, sondern eine Aussage“, stellte Ludwig klar. „Wir wissen verdammt wenig über diese Arzneimittel. Wenn man einen Zusatznutzen deklarieren will, muss man mehr über sie wissen.“

Der erste stellvertretende Vorsitzende der ACHSE, Andreas Reimann, widersprach der These, dass Arzneimittelhersteller zunehmend versuchten, ihre Produkte zu „orphanisieren“, sie also ungerechtfertigt als Orphan Drugs zu deklarieren. „Für lediglich 44 von etwa 7.000 seltenen Erkrankungen gibt es Medikamente“, sagte Reimann. „Man kann also nicht ernsthaft von einer ‚Orphanisierung‘ sprechen. Das Problem ist vielmehr, dass es zu wenige Arzneimittel gibt.“

Ludwig: Orphan Drugs sind ein lukrativer Markt
Reimann betonte, dass die Arzneimittelhersteller Entwicklungsanreize bräuchten, da die Herstellung von Orphan Drugs für sie ansonsten uninteressant wäre. Die Sonder­regelungen für Orphan Drugs im AMNOG hätten sich also bewehrt und sollten beibehalten werden.

Ludwig erklärte, dass die Pharmafirmen auch mit Orphan Drugs durchaus auch Geld verdienen könnten: „Eine Auswertung aus den USA hat ergeben, dass zehn Prozent der Orphan Drugs zu Blockbustern geworden sind, also mehr als eine Milliarde Euro eingebracht haben.“ Auch die Prognose für das Umsatzwachstum bei Orphan Drugs sei außerordentlich erfreulich. Es sei durchaus ein lukrativer Markt – insbesondere im Bereich der Onkologika.

Die Dekanin der Berliner Charité, Annette Grüters-Kieslich, kritisierte, dass die Translation von Ergebnissen aus der Forschung in die Versorgung „irrsinnig lang“ dauere: acht bis zehn Jahre, bis die Arzneimittel auf dem Markt seien. „Und die Kosten dafür sind hoch“, betonte sie. Die Hersteller hätten zudem nicht nur die Kosten, sondern sie müssten auch berücksichtigen, wie viel Erlöse sie erzielen könnten. „Dann erst entscheiden die Hersteller, ob sie Orphan Drugs überhaupt entwickeln“, so Grüters-Kieslich.  

Bei der Herstellung von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen forderte sie einen Kulturwandel: „Wir brauchen neue Formen der Kooperation zwischen der Universitäts­medizin und der Pharmaindustrie, um für viele Krankheitsbilder schnellere Entwicklung hinzubekommen.“ © fos/aerzteblatt.de

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