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Medizin

EMA: Mehr Medikamente für seltene Erkrankungen

Freitag, 9. Januar 2015

London – Die europäische Arzneimittel-Agentur EMA zieht eine positive Bilanz für das letzte Jahr. Insgesamt wurden der Europäischen Kommission 82 neue Medikamente zur Zulassung empfohlen (2014: 81). Darunter waren dieses Jahr 17 Orphan-Drugs für die Behandlung seltener Erkrankungen (2014: 11) wie die Behörde in einer Pressemitteilung bekanntgab.

Zu den neuen Orphan Drugs gehört Translarna mit dem Wirkstoff Ataluren. Er ver­bessert an den Ribosomen die Umsetzung des CFTR-Gens in ein Protein und kann dadurch den Verlauf der Mukoviszidose günstig beeinflussen.

Eine weitere Innovation war Scenesse mit dem Wirkstoff Afamelanotid. Die Variante des Melanozyten-stimulierenden Hormons steigert die Pigmentierung in der Haut. Sie vermindert die Lichtempfindlichkeit der Haut bei  erythropoetischer Protoporphyrie. Zu den Neuheiten gehört auch die Stammzelltherapie Holoclar, die bei einer Limbusstammzellinsuffizienz eine Hornhauttrübung und damit eine Erblindung des Auges verhindert.

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Auch vier der acht 2014 zur Zulassung empfohlenen Krebsmedikamente sind für seltene Erkrankungen vorgesehen: Lynparza mit dem PARP-Hemmer Olaparib, der die Genreparatur in Krebszellen verhindert, kann zur Behandlung von Ovarialkarzinomen eingesetzt werden, die durch Mutationen in den BRCA1/2-Genen ausgelöst wurden. Die Indikation von Imbruvica mit dem Kinase-Inhibitor Ibrutinib ist das Mantelzelllymphom. Der monoklonale Typ-II-CD20-Antikörper Obinutuzumab wurde als Gazyvaro zur Behandlung der chronischen lymphatischen Leukämie (CLL) zugelassen. Ramucirumab, ebenfalls ein monoklonaler Antikörper, wird als Cyramza das erste zielgerichtete Medikament beim metastasierten Magenkrebs.

Insgesamt sieben Medikamente durchliefen ein beschleunigtes Verfahren. Darunter waren vier Mittel zur Behandlung der Hepatitis C: Daclatasvir wurde als Daklinza eingeführt. Die Kombination aus Ledipasvir und Sofosbuvir kam als Harvoni auf den Markt. Vor der Einführung stehen Exviera mit dem Wirkstoff Dasabuvir und Viekirax, eine Dreifachkombination aus Ombitasvir, Paritaprevir und Ritonavir.

Für die Anwendung bei Kindern wurde Hemangiol zugelassen. Es enthält den Betablocker Propranolol, der bei Säuglingen die Rückbildung von infantilen Hämangiomen fördert. Der Hersteller erhielt einen verlängerten Patentschutz nach der PUMA-Klausel („paediatric-use marketing authorisation“). Sie soll wirtschaftliche Anreize zur Einführung von pädiatrischen Medikamenten schaffen.

© rme/aerzteblatt.de

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