Diskussion um Nutzen von Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten

Berlin – Nur sehr wenige Arzneimittel gegen seltene Krankheiten (Orphan Drugs) werden dem vom Gesetzgeber fiktiv unterstellten Zusatznutzen tatsächlich gerecht. Zu diesem Ergebnis kommt der Spitzenverband der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV), der alle Beschlüsse des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) zum Zusatznutzen neuer Arzneimittel aus den Jahren 2011 bis Mitte Dezember 2015 untersucht hat.

Demnach stellte der G-BA für knapp die Hälfte der Patientengruppen (47 Prozent) bei Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten einen „nicht quantifizierbaren“ Zusatznutzen fest. In diesen Fällen war die wissenschaftliche Datenbasis nicht ausreichend, um das Ausmaß des Zusatznutzens zu beurteilen. In weiteren 47 Prozent der Patientengruppen dieser neuen Orphan Drugs sprach der G-BA laut Studie das kleinste Nutzenausmaß („gering“) zu. Nur die restlichen rund sechs Prozent haben dem GKV-Spitzenverband zufolge das zweitbeste Votum („beträchtlich“) erhalten.

„Nach der politischen Zielsetzung der einschlägigen EU-Richtlinie haben Patienten mit seltenen Leiden uneingeschränkt dasselbe Recht auf eine gute Behandlung wie andere Patienten“, sagte Johann-Magnus von Stackelberg, stellvertretender Vorstandsvor­sitzender des GKV-Spitzenverbandes. Das hieße dann aber, dass aus Patientensicht bei diesen Arzneimitteln genau dasselbe Bedürfnis nach umfassender Information und Bewertung von Nutzen und Risiken besteht.

„Diesem Anspruch wird man nicht gerecht, wenn der G-BA einem Arzneimittel sogar dann einen Zusatznutzen aussprechen muss, wenn Zweifel am Nutzen bestehen und schwere Nebenwirkungen gemeldet werden“, so von Stackelberg. Um Patienten mit seltenen Krankheiten eine sichere Arzneimitteltherapie anbieten zu können, müsse der G-BA in begründeten Einzelfällen auch bei Orphan Drugs das Nutzen- und Schadens­potenzial vollständig prüfen dürfen. „Hier ist eine Rechtsänderung dringend notwendig“, forderte das Vorstandsmitglied.

Der Bundesverband der pharmazeutischen Industrie (BPI) reagierte mit Kritik auf die Ausführungen des GKV-Spitzenverbandes. Den stellvertretenden BPI-Hauptgeschäfts­führer Norbert Gerbsch wunderte es nicht, dass in knapp der Hälfte der Patienten­gruppen der Zusatznutzen nicht quantifizierbar ist. „Es stehen viel weniger Patienten zur Verfügung, die in eine klinische Studie eingeschlossen werden können. Wer hier mit der Elle für Volkskrankheiten messen will, ist selbst für die vermeintlich schlechten Bewertungs­ergebnisse verantwortlich“, sagte Gerbsch.

„Nicht quantifizierbar“ bedeute außerdem, dass ein Zusatznutzen besteht, aber dessen Größenordnung zum Zeitpunkt der Zulassung nicht vollständig beurteilt werden kann. Man bekomme den Eindruck, dass der GKV-Spitzenverband sich hier reflexartig gegen innovative Arzneimittel bei seltenen Erkrankungen wendet und dabei mit keinem Wort darauf eingeht, wie wichtig diese für die Patienten sind, so Gerbsch. Das werde nirgendwo mehr deutlich als bei Arzneimitteln gegen seltene Leiden.

„Dass der GKV-Spitzenverband sich auch noch ausdrücklich auf die EU-Verordnung bezieht, nach der jeder Patient dasselbe Recht auf eine gute Behandlung hat, ist in diesem Kontext zynisch, denn die haben Patienten vor allem dann nicht, wenn keine Arzneimittel für seltene Erkrankungen verfügbar sind“, kommentierte der Geschäftsführer. © hil/aerzteblatt.de