NewsPolitikIQWiG fordert Nutzenbewertung auch für Orphan Drugs
Als E-Mail versenden...
Auf facebook teilen...
Twittern...
Drucken...

Politik

IQWiG fordert Nutzenbewertung auch für Orphan Drugs

Donnerstag, 1. September 2016

Köln – „Der Verzicht auf eine Bewertung des Zusatznutzens bei Orphan Drugs hat sich nicht bewährt.“ Dieses Fazit zieht der Leiter des Instituts für Qualität und Wirtschaft­lichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG), Jürgen Windeler, im gerade erschienenen Jahresbericht 2015 des Instituts. Gleiches gelte für Arzneimittel, die schon vor 2011 zugelassen wurden, dem sogenannten Bestandsmarkt, heißt es im zugehörigen Abschnitt des Berichtes (Seite 28).

„Besser wäre es, sie durchliefen ebenfalls eine reguläre Bewertung. Denn kommen Arzneimittel aufgrund weniger belastbarer Daten auf den Markt, birgt dies ein höheres Risiko für Patienten“, schreibt Windeler.

Hintergrund ist die Sonderregelung für Orphan Drugs: Das Arzneimittelmarkt­neuord­nungs­gesetz (AMNOG) geht im Augenblick automatisch von einem Zusatznutzen aus, wenn ein Medikament für seltene Erkrankungen zugelassen wird. Erst wenn der Hersteller mit dem Medikament mehr als 50 Millionen Euro pro Jahr umsetzt, sieht das Gesetz eine Nutzenbewertung nach dem üblichen Verfahren vor.

Das IQWiG plädiert in seinem Bericht für grundsätzlich hohe Standards bei der Nutzenbewertung. „Mit Sorge beobachten wir deshalb, dass auf europäischer Ebene die Standards für den Marktzugang von Medikamenten abgesenkt werden sollen“, schreibt Windeler. Er bezieht sich damit auf ein Konzept namens „Adaptive Pathways“, welches das IQWiG auf seinem Herbst-Symposium 2015 diskutiert hatte.

Dieses Verfahren soll Arzneimittel für kleine Patientengruppen schneller zulassen, wenn herkömmliche Zulassungsstudien für kleine Patientenpopulationen wegen der Rekrutierung schwer umzusetzen sind. Bei dem neuen Verfahren sollen Arzneimittel auf schmalerer Datenbasis schneller in den Markt gebracht und weitere Daten zu Wirksamkeit, Sicherheit und Nutzen für eine breitere Anwendung erst nach der Zulassung in der Versorgung generiert werden – als sogenannte Real World Data. Die europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hatte Anfang August einen Bericht zu einem entsprechenden Pilotprojekt vorgestellt.

„Gerade in Deutschland ist es unmöglich, zugelassene Medikamente nur eng begrenzt einzusetzen und engmaschig zu kontrollieren, um dabei weitere Evidenz zu generieren“, warnt Windeler im Jahresbericht. Hersteller könnten mit dem neuen Verfahren vielleicht ihre Entwicklungskosten senken, aber Patienten müssten dafür den Preis bezahlen: Mehr Unsicherheit, so der IQWiG-Leiter.

Der neue Jahresbericht für 2015 enthält auch eine Übersicht über die Leistungen des Instituts. Danach hat das IQWiG von 2004 bis zum 31. Dezember 2015 insgesamt 466 Aufträge vom Gemeinsamen Bundesausschuss und dem Bundesministerium für Gesundheit erhalten. Davon hat es im selben Zeitraum 380 abgeschlossen. 22 Aufträge wurden zurückgenommen und 20 bis auf Weiteres ruhend gestellt. © hil/aerzteblatt.de

Kommentare

Die Kommentarfunktion steht zur Zeit nicht zur Verfügung.
Avatar #106651
Gromer
am Donnerstag, 1. September 2016, 19:38

Was ist selten?!

Die EU-Definition für eine seltene Erkrankung ist, das weniger als 1 von 2.000 Personen der Bevölkerung an einem spezifischen Krankheitsbild leidet.
Das Problem ist, dass es neben vielen nach dieser Definition seltenen Erkrankungen (für die ich in Teilen Verständnis für Windelers Position habe) auch noch viele weitere, aber wesentlich seltenere Erkrankungen gibt, die "Ultra Orphans" mit 1:40.000 oder noch seltener. Häufig sind noch nicht einmal verlässliche Zahlen über die Häufigkeit zu bekommen.
Bei Studien muss man dann praktisch jeden Patienten nehmen der die Krankheit hat um überhaupt Aussagen machen zu können, die aber nie die Kriterien die man sonst für klin. Studien anlegt erfüllen können.
Ich arbeite für eine Firma die in diesem Bereich aktiv ist. Für ein Präparat wurden weltweit mühsamst knapp 400 Patienten in die Studien eingeschlossen. Das entspräche bezogen auf die Häufigkeit bei Diabetes rund 20 Mio Patienten.
In der Schweiz gibt es übrigens einige Zwangsregister für solche Medikamente. Auch wenn das Handling damit dort problematisch ist kann man also durchaus Daten aus dem Real life gewinnen.

PS.: Dies ist meine private Meinung
LNS
LNS

Fachgebiet

Stellenangebote

    Weitere...

    Aktuelle Kommentare

    Archiv

    NEWSLETTER