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Medizin

Duchenne: Vitamin verlangsamt Muskelschwund im Tiermodell

Freitag, 21. Oktober 2016

Lausanne – Eine hochdosierte Behandlung mit der Vitamin B3-Variante Nicotinamid-Ribosid, die den Energie-Transfer in den Mitochondrien verbessern soll, kann bei Mäusen mit Muskeldystrophie Duchenne die Muskel- und Herzfunktion verbessern. Die in Science Translational Medicine (2016; 8: 361ra139) vorgestellten Ergebnisse weisen auf eine neue Behandlungsmöglichkeit hin, die bisher aber noch nicht klinisch getestet wurde.

Die Muskeldystrophie Duchenne, an der einer von 3.500 Knaben erkrankt, wird durch Defekte im Dystrophin-Gen ausgelöst. Es kommt zum Ausfall des gleichnamigen Proteins, einem Strukturprotein für die „Aufhängung des Motors“, sprich des kontraktilen Apparats an der Zellwand. Ohne Dystrophin sind Muskelzellen anfällig für Beschädi­gungen. Es kommt bereits in den ersten Lebensjahren zum Absterben von Muskelzellen und nach einer Entzündung zum Ersatz durch ein funktionsloses Bindegewebe. Die Folge ist eine zunehmende Muskelschwäche. Die Patienten sind meistens schon im Kindesalter auf Gehhilfen oder einen Rollstuhl angewiesen. Da auch der Herzmuskel erkrankt, ist die Lebenserwartung begrenzt.

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Die meisten Forschungsprojekte versuchen derzeit, die Dystrophin-Funktion wieder­herzustellen, was mit dem Antisense-Oligonukleotiden Eteplirsen bei einem Teil der Patienten in Ansätzen auch gelingt. Einen anderen Ansatz verfolgt die Gruppe um Johan Auwerx von der Universität Lausanne. Die Forscher haben herausgefunden, dass es im Verlauf der Erkrankung zu einer Schädigung der Mitochondrien kommt. Dort steigt der Verbrauch von NAD+, einem Coenzym, das als Elektronenträger an Redoxreaktionen beteiligt ist. Ein NAD+-Mangel konnte auch in den Muskelzellen von Duchenne-Patienten nachgewiesen werden. Auslöser scheint die vermehrte Aktivität einiger Enzyme zu sein, die NAD+ verbrauchen. 

Dies brachte die Forscher auf die Idee, die Erkrankung durch ein Präparat zu behandeln, das ein Vorläufer von NAD+ ist. Es handelt sich um Nicotinamid-Ribosid, eine Variante des Vitamins B3. Nicotinamid-Ribosid wird als Nahrungsergänzungsmittel als Mittel gegen Alterungsprozesse angeboten (eine Wirkung ist allerdings nicht durch klinische Studien belegt). 

Das Team um Auwerx hat die Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne zuerst bei dem Fadenwurm C. elegans und bei Mäusen mit Gendefekten im Dystrophin-Gen untersucht. Die Wirkung war nach Einschätzung der Forscher bemerkenswert. Nach einer Behandlung mit hohen Dosierungen von Nikotinamid-Ribosid zeigten die Würmer keine der Symptome der Krankheit mehr, berichten die Forscher.

Bei den Mäusen verminderte eine frühzeitige Behandlung das Ausmaß der Muskel­schäden und den entzündlichen Umbau des Muskels in ein funktionsloses Binde­gewebe. Eine Behandlung war sogar dann noch wirksam, wenn es bereits zu Schäden an der Muskulatur gekommen war. Die Tiere haben sich Auwerx zufolge sogar teilweise von der Muskelschwäche erholt. Selbst am Herzmuskel soll Nicotinamid-Ribosid das Fortschreiten der Fibrose vermindert haben.

Die Studienergebnisse dürften bei vielen Betroffenen verständlicherweise den Wunsch nach einem Behandlungsversuch wecken. Als Nahrungsergänzungsmittel ist Nicotinamid-Ribosid rezeptfrei erhältlich. Es muss aber erwähnt werden, dass es derzeit keine klinischen Erfahrungen gibt, so dass weder die Effektivität noch die Sicherheit einer hochdosierten Behandlung belegt ist. © rme/aerzteblatt.de

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