AkdÄ: „Bei weitem nicht jedes neue Arzneimittel wird auch wirklich benötigt“

Berlin – Experten haben auf der Mitgliederversammlung der Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft (AkdÄ) Ergebnisse der frühen Nutzenbewertung neuer Arznei­mit­tel im Rahmen des Verfahrens nach Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) dis­kutiert.

„Bei weitem nicht jedes Arzneimittel, das in Europa neu zugelassen wird, wird auch wirk­lich benötigt und stellt einen echten therapeutischen Fortschritt dar“, betonte der Vorsitz­en­de der AkdÄ, Wolf-Dieter Ludwig, Anfang Dezember auf der Versammlung in Berlin. So habe nur ein kleiner Teil der Arzneimittel, die neu auf den Markt kommen, einen beträcht­li­chen Zusatznutzen. Bei vielen sei der Zusatznutzen nicht quantifizier- oder nicht beleg­bar. Ludwig warnte in diesem Zusammenhang davor, für neue Arzneimittel automatisch den Begriff „innovativ“ zu verwenden.

Ein Manko des AMNOG ist aus Sicht von Ludwig, dass die pharmazeutischen Unterneh­mer für das erste Jahr nach Marktzulassung den Preis des Arzneimittels weiterhin selbst bestimmen könnten. Den Nutzen des neuen Arzneimittels spiegele der heute häufig ex­or­bitante Preis, beispielsweise bei neuen Wirkstoffen in der Onkologie, in keinerlei Hin­sicht wider. „Wir brauchen deshalb Kosten-Nutzen-Bewertungen“, betonte er. „Die sind nach dem Gesetz möglich, werden aber bisher nicht durchgeführt.“  

Ludwig kritisierte, dass der Steuerzahler für neue Arzneimittel mitunter zweimal zahle. Ein­mal für die präklinische akademische Forschung, die klinischen Studien und der Zu­lassung in vielen Fällen vorausgehe, und dann noch einmal als Beitragszahler in soli­da­ri­sch finanzierten Gesundheitssystemen, die die Medikamente am Ende bezahlen. Er be­ton­te, dass neue Arzneimittel, die einen therapeutischen Fortschritt bringen, erschwing­­lich sein und für alle Patienten zugänglich sein müssten. „Das ist derzeit definitiv nicht immer der Fall“, kritisierte er. Zudem sollten die pharmazeutischen Unter­nehmer durch geeignete Anreize motiviert werden, bei der Entwicklung ihrer Arzneimittel den bestehen­den medizinischen Bedarf, zum Beispiel neue Antibiotika gegen resistente Bakterien, stär­­ker zu berücksichtigen.

Problem „patientenrelevanter Zusatznutzen“
Bernd Mühlbauer, Mitglied des Vorstands der AkdÄ, kritisierte, dass es den Herstellern aus seiner Sicht nicht in erster Linie darum gehe, gute klinische Studien aufzusetzen. „Am Anfang war ich vom AMNOG sehr beeindruckt“, sagte Mühlbauer. „Und ich hatte das Gefühl, dass es besser werden würde und dass die pharmazeutischen Unter­nehmen wirk­lich überlegen, wie sie gute Studien aufsetzen können.“ Mittlerweile habe er aber das Gefühl, dass die Hersteller nach wie vor die Studien so anlegten, dass die Studienergeb­nisse günstig für ihr Prüfpräparat aussähen, und nicht, um den patienten­relevanten Zu­satznutzen herauszuarbeiten.

„Viele von uns haben sich darüber sehr geärgert“
Jürgen Spehn, Leitender Oberarzt am Klinikum Links der Weser in Bremen und ordentli­ches Mitglied der AkdÄ, nannte Beispiele. Bei der Zulassungsstudie des Wirkstoffs Po­ma­lidomid zur Therapie von vorbehandelten Myelompatienten seien die Patienten im  Prüf­arm mit Pomalidomid und niedrig dosiertem Dexamethason behandelt worden und die Patienten im Kontrollarm mit einem Placebo und hoch dosiertem Dexamethason. 

„Hochdosiertes Dexamethason ist toxisch und führt zu zahlreichen Infekten. Schon des­halb gab es im Kontrollarm eine deutlich höhere Mortalität“, erklärte Spehn. „Die Patien­ten im Prüfarm hatten einen Überlebensvorteil von zwei Monaten, aber nicht wegen der Wirksamkeit von Pomalidomid, sondern, nach unserer These, wegen des hoch dosierten Dexamethasons im Kontrollarm. Wir hielten das für methodisch nicht richtig. Viele von uns haben sich darüber sehr geärgert.“

IQWiG: Zulassungsbehörden und G-BA brauchen Sanktionsmöglichkeiten
Und Thomas Kaiser, Ressortleitung Arzneimittelbewertung beim Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG), nannte ein Beispiel dafür, dass die Le­bensqualität der Patienten in vielen klinischen Studien nach wie vor nicht adäquat be­rücksichtigt werde. „Mit dem sogenannten EORTC-Fragebogen wird bei klinischen Stu­dien die Lebensqualität der Patienten erhoben“, erklärte er und beschrieb ein Dossier ei­nes Tyrosinkinasehemmers, den das IQWiG im Rahmen der frühen Nutzenbewertung zu bewerten hatte.

„In dem Dossier hat der Hersteller den EORTC-Fragebogen nicht sachgerecht ausge­wertet. Wir haben in unserer Bewertung darauf hingewiesen. Der Hersteller hat die Da­ten jedoch nicht nachgereicht. So wurde der Beschluss zum Wirkstoff vom G-BA befris­tet, mit der Auflage, brauchbare Auswertungen zur Lebensqualität im nächsten Verfahren einzureichen.“ Doch auch beim zweiten Dossier habe keine sachgerechte Auswertung des Fragebogens vorgelegen. „Wir haben dies erneut beanstandet. Erst danach hat der Hersteller brauchbare Analysen eingereicht“, so Kaiser weiter. „Die Daten zeigten, dass der Wirkstoff der Vergleichstherapie im Hinblick auf die Lebens­qualität unterlegen war. Diese Information haben wir aber nur erhalten, weil wir hart­näckig geblieben sind.“

Kaiser kritisierte, dass auch die internationalen Zulassungsbehörden EMA und FDA nach wie vor „keinen großen Wert“ auf die Erhebung der Lebensqualität der Patienten legten. „Es geht ihnen vor allem um Tumorveränderungen, zum Beispiel das progres­sionsfreie Überleben, sowie die Mortalität.“ Die Erhebung der Lebensqualität laufe unter „ferner lie­fen“. „Das sind aber so wichtige Daten, dass wir sie von den Herstellern einfordern müss­en“, sagte Kaiser.

Schließlich kritisierte Kaiser, dass der G-BA keine gesetzliche Möglichkeit habe, die Phar­mafirmen zu sanktionieren, wenn diese geforderte Studien nicht lieferten. „Bei fünf Verfahren hat der G-BA explizit oder implizit ganz neue Studien gefordert“, sagte Kaiser. „Keine einzige wurde bislang vorgelegt.“ © fos/aerzteblatt.de