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Medizin

Hereditäres Angioödem: Subkutane Gabe mit C1-Inhibitor beugt Anfällen vor

Montag, 26. Juni 2017

Silver Spring – Die prophylaktische Gabe von C1-Inhibitoren kann bei Patienten mit hereditärem Angioödem die Zahl der lebensbedrohlichen Attacken senken. Nachdem die Therapie bisher regelmäßige Infusionen erforderte, hat die US-Arzneimittelbehörde FDA jetzt erstmals ein Präparat zur subkutanen Gabe zugelassen. Grundlage sind die Ergebnisse einer jüngst im New England Journal of Medicine (2017; 376: 1131-40) publizierten Phase 3-Studie.

Das hereditäre Angioödem ist eine seltene und potenziell lebensbedrohliche genetische Erkrankung, die bei etwa 1 von 10.000 bis 1 von 50.000 Menschen auftritt. Ursache sind verschiedene Mutationen im C1-INH-Gen, die entweder zu einem kompletten Mangel (Typ 1) oder zu einer verminderten Konzentration des C1-Esterase-Inhibitors (Typ 2) führen. 

Der C1-Inhibitor hat eine wichtige Kontrollfunktion im Komplementsystem. Bei einem Mangel können verschiedene Trigger – etwa ein Trauma oder eine Operationen, aber auch Menstruation, einige Medikamente, Virusinfektion und Stress – eine Angioödem-Attacke auslösen, bei der Flüssigkeit aus den Blutgefäßen ins Gewebe entweicht. Betroffen sind Gesicht, Bauch oder Arme und Beine. Bei einer Schwellung des Kehlkopfs kommt es zu einer akuten Atemnot. 

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Je nach Häufigkeit und Schwere der Attacken wird den Patienten zu einer Prophylaxe geraten. Das Enzym, das aus Blutspenden gewonnen wird, musste jedoch bisher intravenös appliziert werden, was bei einer regelmäßigen Gabe häufig zu technischen Problemen und einem erhöhten Infektionsrisiko führt. 

Ein von CSL Behring entwickeltes Präparat kann auch subkutan appliziert werden. Sicherheit und Effektivität wurden in einer Phase 3-Studie an 90 Patienten mit hereditärem Angioödem  untersucht. Die Patienten hatten im Vierteljahr vor Studienbeginn im Durchschnitt zehn Attacken. Die subkutane Prophylaxe, die alle 14 Tage wiederholt wurde, senkte die Anfallsrate gegenüber Placebo-Injektionen in der niedrigeren Dosierung um 2,42 Attacken pro Monat und in der höheren Dosierung um 3,51 Attacken pro Monat.

Unter der niedrigen Dosierung sprachen 76 Prozent, unter der höheren 90 Prozent der Patienten auf die Behandlung an. Die Zahl der Episoden, die den Einsatz von Notfallmedikamenten erforderten, ging unter der niedrigen Dosierung von 5,55 auf 1,13 pro Monat zurück. Unter der höheren Dosierung kam es zu einer Abnahme von 3,89 auf 0,32 Anwendungen von Notfallmedikamenten pro Monat.

Die Behandlung wurde von den meisten Patienten gut vertragen. Die häufigsten Nebenwirkungen waren Lokalreaktionen an der Injektionsstelle, eine Nasopharyngitis oder Schwindel. Allergische Reaktionen sind möglich, weshalb das Mittel nicht bei Personen angewendet werden darf, bei denen es nach der Anwendung von C1-Inhibitoren schon einmal zu einer Überempfindlichkeitsreaktion gekommen ist. © rme/aerzteblatt.de

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