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Medizin

Geneditierung verbessert Symptome von Chorea Huntington im Mausmodell

Donnerstag, 29. Juni 2017

Atlanta – Genetische Modifikationen mit Hilfe einer molekularen Schere haben im Mausmodell eine Behandlung von Chorea Huntington ermöglicht. Die Wissenschaftler um Xiao-Jiang Li an der Emory University School of Medicine in Atlanta berichten im Journal of Clinical Investigation über ihre Versuche (doi: 10.1172/JCI92087).

Die neurodegenerative Erkrankung Chorea Huntington wird verursacht durch eine Expansion von Triplett-Repeats im Huntington-Gen. Bereits ein Allel mit einem expandierten Huntington-Gen führt zur Anhäufung einer toxisch wirksamen Variante des Proteins Huntingtin in den Hirnzellen. Versuche das Gen mit Silencer-RNA auszuschalten, haben keinen Erfolg gebracht, da diese auch die Expression des gesunde Allels unterdrücken, berichten die Wissenschaftler.

Genkomplexe genutzt

Eine Möglichkeit, das Gen aus den Zellen zu entfernen, könnte die CRISPR/Cas-Methode sein. CRISPR/Cas ist ein Proteinkomplex, der natürlicherweise von Bakterien exprimiert wird und einen Einbau fremder DNA in das eigene Genom ermöglicht. Aufgrund der Fähigkeit, DNA gezielt zu schneiden, wird der Proteinkomplex auch als molekulare Schere bezeichnet. Die Hoffnung, genetische Erkrankungen so zu behandeln, sind bekanntlich groß. Erst seit wenigen Jahren ist die Methode ausgereift genug, um sie an lebenden Organismen zu testen. Nach Auswertung einer Umfrage, wurde von Science 2015 die Nutzbarmachung der molekularen Schere als „Breakthrough of the Year“ bezeichnet.

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Mit Hilfe der CRISPR/Cas-Methode ist es möglich, spezifische Sequenzen zu modifizieren. Die Forscher verwendeten für ihre Untersuchung Mäuse, die wie erkrankten Menschen jeweils ein gesundes Huntington-Gen und ein expandiertes besaßen. Normalerweise erkranken die Mäuse dann nach neun Monaten. Diesen Zeitpunkt wählten die Forscher auch für ihren Versuch. Für die Behandlung beluden die Wissenschaftler Viren mit den Genkomplexen, die für CRISPR/Cas9 codieren.

Die Viren dienten als Transportvehikel in die Mauszellen. Die Schere war so konzipiert, dass sie das krankhafte Gen aus dem Erbgut entfernte. Die Forscher spritzen die Viren direkt in das Striatum der Maushirne. Durch die Behandlung zeigte sich hier eine Reduktion des toxischen Huntingtins . Im Vergleich mit unbehandelten Mäusen erreichten die Forscher durch die Gentherapie eine deutliche Verbesserung der motorischen Symptome. Sie konnten die Erkrankung jedoch nicht vollständig eliminieren.

Die Ergebnisse der Studie sind laut der Forscher vielversprechend. Vor der Anwendung am Menschen muss allerdings noch die Sicherheit der Methode getestet werden. Genetische Modifikationen seien auch immer mit einem zellschädigenden oder kanzerogenen Potential verknüpft, so die Forscher. © hil/aerzteblatt.de

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