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Medizin

Schwere angeborene Immundefizienz: Gentherapie ermöglicht Kindern ein normales Leben

Sonntag, 10. Dezember 2017

Atlanta – Eine neue Gentherapie für Kinder mit angeborener schwerer Immundefizienz rekonstituiert nicht nur die Bildung von T-Lymphozyten, wie dies in früheren gentherapeutischen Ansätzen schon gelungen war. Sie stellt auch die Produktion von B-Lymphozyten wieder her und von Natürlichen Killerzellen (NK-Zellen). Dadurch erlangen die Kinder Elemente der angeborenen und der adaptiven Immunantwort und benötigen zum Teil keine Immunglobulinpräparate für den Ersatz der B-Zellfunktion.

„Diese neue Behandlung, die offenbar auch sicher ist, könnte ein Durchbruch für die Therapie von Kindern mit SCID sein“, kommentierte Robert A. Brodsky von der Johns Hopkins School of Medicine in Baltimore für die American Society of Hematology (ASH), bei deren 59. Jahrestagung in Atlanta die Daen vorgestellt wurden.

Die schwere kombinierte Immundefizienz (X-linked Severe Combined Immundefiency, SCID) wird durch eine Mutation im Gen IL2R verursacht, die eine normale Reifung von B-, T- und NK-Zellen führt. Unbehandelt sterben die Kinder im Allgemeinen in den ersten Lebensjahren, aber auch unter der bestmöglichen Behandlung überleben 30 Prozent die ersten 10 Lebensjahre nicht.

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Die Daten zur neuen Gentherapie präsentierte Ewelina Mamcarz vom St. Jude Children's Research Hospital an der Universität von Kalifornien in San Francisco. Anders als in früheren gentherapeutischen Strategien mit Gammaretroviren der Maus als Genfähren wird bei dem neu entwickelten Ansatz ein Vektorsystem auf Basis inaktivierter HI-Viren verwendet.

Der Vektor schleust das gesunde Gen in Knochen­markzellen der Patienten ein, die diesen zuvor entnommen worden waren. Sie werden ex vivo gentechnisch verändert, anschließend vermehrt und dann eingefroren. Kurz bevor die Knochenmarkzellen reinfundiert werden, erhält der Patient eine niedrig dosierte Busulfan-Therapie, um eine Nische für die behandelten Knochenmarkzellen zu schaffen.

„Wir machen auf diese Weise die verschiedenen Vorläuferzelllinien in ausreichendem Maße funktionsfähig, nicht nur die für die Produktion von T-Lymphozyten“, erläuterte Mamcarz. Ein weiterer Vorteil sei, dass die Zellen bei -160 ° C kryokonserviert werden könnten so lange, bis der Zeitpunkt für eine Reinfusion der Zellen aus klinischer Sicht optimal ist für den Patienten. „Vermutlich deshalb ist die Verträglichkeit sehr gut und wir haben eine hohe Effektivität“, erläuterte Mamcarz. „Bei einigen Kindern enthielten mehr als 60 % Stammzellen das gesunde Gen.

7 Kinder mit SCID sind bislang mit der neuen Gentherapie behandelt worden. Bei 5 von ihnen hatten sich nach 12 Monaten funktionsfähige T-, B- und NK-Zellen in normaler Anzahl gebildet. Diese Patienten benötigen keine Isolierung vor Krankheitserregern mehr, sind aus dem Krankenhaus entlassen und führen ein normales Leben. Einige benötigen keine Immunglobuline mehr und konnten erfolgreich geimpft werden.

Die herkömmliche, einzig kurative und zugleich verträgliche Behandlung von Kindern mit X-linked SCID ist eine Stammzelltransplantation von einem eineiigen Zwillings­geschwister. Einen solchen Spender aber haben die wenigsten. Eine Alternative ist ein Elternteil als Spender, aber  Abstoßungsreaktionen muss durch Immunsuppression vorgebeugt werden und die Effektivität ist geringer. Bislang seien keine malignen Zellen aufgetreten, sagte Mamcarz.

Zur 59. Jahrestagung der ASH werden bis zum Dienstag kommender Woche circa 25.000 Teilnehmer in Atlanta erwartet. Es ist die weltweit größte internationale Tagung für Hämatologen und Onkologen. Zielgerichtete Behandlungen und Immun- und Zelltherapien in der Hämatologie/Onkologie sind ein Schwerpunkt des Kongresses, wegen eines großen Interesses an diesen Themen wurden kurzfristig zusätzliche Veranstaltungen eingeplant. Ebenfalls kurzfristig ergänzt wurde eine Diskussion darüber, wie aus hämatologischer Sicht auf Massen-Strahlenunfälle reagiert werden sollte: ausgelöst durch natürliche oder vom Menschen ausgelöste Katastrophen. © nsi/aerzteblatt.de

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