Ethikrat sieht Handlungsbedarf bei seltenen Erkrankungen

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Berlin – Trotz verschiedener medizinischer und gesundheitspolitischer Anstrengungen sind Menschen mit einer seltenen Erkrankung immer noch vielen Schwierigkeiten ausgesetzt. Darauf verwiesen Experten sowie Betroffene gestern Abend beim Forum Bioethik des Deutschen Ethikrates in Berlin zum Thema „Gar nicht so selten – Herausforderungen im Umgang mit seltenen Erkrankungen“.

Immer noch gebe es viele Menschen ohne Diagnose oder mit einer falschen beziehungsweise verspäteten Diagnosestellung. Zu kämpfen hätten die Betroffenen zudem mit einem Mangel an Informationen, einer psychischen Belastung durch die Isolation sowie einen problematischen Zugang zu qualifizierten Facheinrichtungen. Außerdem fehle es an praktischer Unterstützung im Alltag für die etwa vier Millionen Menschen, die in Deutschland an einer der 6.000 seltenen Erkrankungen, auch „Orphan Diseases" genannt, leiden.

Probleme in der Umsetzung

„Zum Beispiel funktioniert die Finanzierung der Behandlung erwachsener Mukoviszidose-Patienten in der Praxis oft nicht“, kritisierte Stephan Kruip, Bundesvorsitzender des Vereins Mukoviszidose und Mitglied des Deutschen Ethikrates. Zwar habe der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) im Dezember 2016 die krankheitsspezifischen Regelungen zur Behandlung von Mukoviszidose als Ergänzung zu seiner Richtlinie zur ambulanten spezialfachärztlichen Versorgung (ASV) beschlossen.

Doch davon komme wenig bei der neuen Patientengruppe der älteren Mukoviszidose-Patienten an, die durch die steigende Lebenserwartung bei dieser Erkrankung entstanden sei. Unverständlicherweise werde gerade bei der Vergütung der ambulanten Versorgung gespart, obwohl ansonsten viel Geld für Arzneimittel für seltene Erkrankungen, die eine Orphan Drug Designation erhalten haben, ausgegeben werde, kritisierte Kruip.

Die hohen Kosten, die für spezielle Arzneimittel für seltene Erkrankungen anfallen, seien jedoch ebenso gerechtfertigt wie ihre besondere Bewertung, meinte Antje Behring vom G-BA. „Der deutsche Gesetzgeber garantiert Orphan Drugs einen positiven Zusatznutzen, solange der Umsatz des Arzneimittels mit der gesetzlichen Krankenversicherung in den letzten zwölf Monaten einen Betrag von 50 Millionen Euro nicht übersteigt“, erklärte sie. Lediglich das Ausmaß des Zusatznutzens sei nachzuweisen. Eine generelle „Orphanisierung“ sei jedoch nicht erkennbar. 

Die Seltenheit der einzelnen Erkrankungen erschwere aus strukturellen, medizinischen und ökonomischen Gründen sowohl die medizinische Versorgung der Betroffenen als auch die Forschung zur Verbesserung von Diagnose und Therapie, konstatierte der Deutsche Ethikrat im Verlauf der Veranstaltung. „Daraus ergeben sich ethische Fragen auf allen Ebenen der Gesundheitsfürsorge“, sagte dessen Vorsitzender, Peter Dabrock.

Die Integration der Sicht von Menschen mit seltenen Erkrankungen erfordere eine neue Bewertung von Ansprüchen, Anspruchsgrenzen und Lenkungsinstrumenten. Es gehe darum, die berechtigten Ansprüche der Menschen mit seltenen Erkrankungen mit den strukturellen und ökonomischen Begrenzungen des Gesundheitswesens in Ausgleich zu bringen.

Als die zwei grundlegenden ethischen Fragen bei der Versorgung von seltenen Erkrankungen sieht der Medizinethiker Daniel Strech die Allokationsfrage und die Anreizfrage. Es sei zu klären, wie viel der begrenzten Ressourcen auf die Versorgung und die Forschung zu seltenen Erkrankungen verteilt werden soll und welche Anreize ethisch vertretbar sind, um Forschung zu seltenen Erkrankungen durch private Unternehmen zu fördern.

Mangel an Transparenz

Derzeit herrsche zu wenig Transparenz bezüglich der bereits getroffenen Entscheidungen zur Verteilung finanzieller Ressourcen, beispielsweise für den „Nationalen Aktionsplan“ oder für Forschungsprogramme für seltene Erkrankungen. Auch bei den Anreizen für Forschung müsse man sich die Frage stellen, ob die vereinfachte Marktzulassung für „Orphan Drugs“ zu Arzneimitteln führe, die einen für die betroffenen Patienten tatsächlich klinisch relevanten Mehrwert bringen.

Seit dem Jahr 2000 hätten Pharma-und Biotechfirmen in Europa 145 Medikamente gegen seltene Erkrankungen zur Zulassung gebracht, berichtete Sabine Sydow vom Verband der forschenden Pharma-Unternehmen. Auf diese Orphan Drugs entfielen jedoch nur 3,7 Prozent der GKV-Arzneimittelausgaben im ambulanten Bereich.  „Es gibt keine Kostenexplosion“, betonte sie. Es sei richtig, dass derzeit rund 1.800 weitere Projekte für weitere Orphan Drugs bearbeitet würden. „Wir brauchen Forschung und wohnortnahe Versorgung“, sagte sie. „Es gibt noch richtig viel zu tun.“ © ER/aerzteblatt.de