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Medizin

Wissenschaftler beschreiben Behandlungsansatz für Form der Kinderdemenz

Montag, 30. April 2018

/lagom, stockadobecom

Hamburg – Einen Behandlungsansatz für die seltene Erkrankung „Spätinfantile Neuronale Ceroid Lipofuszinose“ (CLN2) – einer Form der Kinderdemenz – haben Wissenschaftler des Universitätsklinikums Hamburg-Eppendorf (UKE)  beschrieben. Die Arbeit ist im New England Journal of Medicine erschienen (2018; doi: 10.1056/NEJMoa1712649).

„Bislang stand für die Betreuung von CLN2-Patienten nur die palliative Versorgung zur Verfügung. Durch die Zulassung einer von Ärzten des UKE erforschten Enzymersatztherapie hat sich dies nun grundlegend geändert. Die Studie hat gezeigt, dass durch diese Therapie erstmalig ein Mittel gegen das rasante Fortschreiten der Krankheit entwickelt worden ist“, sagte Ania Muntau, Direktorin der Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin des UKE.

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Bei der Behandlung handelt es sich um eine Enzymersatztherapie mit Cerliponase alfa. Das synthetisch hergestellte Enzym wird alle 14 Tage über einen Katheter direkt in den Liquorraum des Gehirns der Patienten eingebracht. 

Im Rahmen der internationalen, multizentrischen Studie haben 24 CLN2-Patienten im Alter von 3 bis 8 Jahren über mindestens 96 Wochen alle 14 Tage eine Enzymersatztherapie mit Cerliponase alfa erhalten. Die Wissenschaftler in den Studienzentren in Hamburg, London, Rom und Columbus (USA) haben den Verlauf der motorischen Funktionen sowie der Sprache mit Hilfe eines Punktesystems erfasst und den Krankheitsverlauf mit 42 historischen Patienten verglichen, die keine Behandlung mit der Enzymersatztherapie erhalten hatten.

Der Vergleich mit unbehandelten Kindern zeigte, dass sich die Symptome bei den Patienten, die eine Enzymersatztherapie erhalten haben, signifikant langsamer verschlechterten als bei den historischen Patienten: Behandelte Patienten verloren im Durchschnitt nur 0,38 Punkte pro Jahr, unbehandelte Patienten 2,0 Punkte pro Jahr.

Die Neuronale Ceroid Lipofuszinose (NCL) zählt zu den seltenen Erkrankungen. Als eine der häufigsten Formen tritt der Subtyp CLN2 auf, bei dem das Enzym Tripeptidyl-Peptidase-1 (TPP1) nicht oder nicht ausreichend gebildet wird. Die an CLN2 erkrankten Kinder entwickeln sich bis zum Alter von 3 Jahren in der Regel normal.

Einziger Hinweis kann sein, dass die Kinder eine verzögerte Sprachentwicklung haben. Erst zwischen dem 2. und 4. Lebensjahr treten die ersten Symptome auf. Die Kinder bekommen schwere epileptische Anfälle, die Sprache und Motorik entwickelt sich zurück. Ab dem 5. Lebensjahr können die Kinder nicht mehr sitzen oder stehen und benötigen einen Rollstuhl. Sie werden bettlägerig, erblinden und sterben in der Regel früh.

„Je früher CLN2 diagnostiziert und mit einer Therapie begonnen wird, umso höher ist die Chance für ein erfolgreiches Anschlagen der Therapie, damit die erkrankten Kinder länger sprechen und sich eigenständig bewegen können“, betonte Angela Schulz, Leiterin der Studie sowie der Sprechstunde für degenerative Gehirnkrankheiten (Schwerpunkt „Kinderdemenz NCL“) der Klinik für Kinder- und Jugendmedizin des UKE. © hil/aerzteblatt.de

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