ThemenSeltene Erkrankungen
Seltene Erkrankungen

Seltene Erkrankungen

Politik

Keine anwendungsbe­gleitende Datenerhebung für Fedratinib

Freitag, 2. Juni 2023

Berlin – Für den Einsatz des Wirkstoffs Fedratinib (Inrebic) bei der sehr seltenen Erkrankung Myelofibrose wird keine anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) stattfinden. Das hat der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) entschieden und damit die eigene im November vergangenen Jahres beschlossene Forderung außer Kraft... ...

Medizin

„Vor zwei Jahren hätte ich gesagt, das Risiko eines Screenings ist höher als der Nutzen, jetzt wendet sich das Blatt“

Freitag, 19. Mai 2023

Tübingen – Ein genetisches Screening auf Krankheiten ist aktuell mit hohen Kosten- und Personalaufwand verbunden. Gleich 2 Studien aus den USA haben sich in der vergangenen Woche dem Thema gewidmet: Eine davon beschäftigte sich mit der Genomsequenzierung gesunder Neugeborener zur frühen Detektion seltener Erkrankungen.... ...

Medizin

Experten befürworten genetisches Screening bei gesunden Neugeborenen

Freitag, 19. Mai 2023

Boston – Medizinische Fachleute befürworten eine Sequenzierung bestimmter Gene bei gesunden Neugeborenen zur frühen Detektion von seltenen aber behandelbaren Erkrankungen. Sie waren sich in dieser Umfrage außerdem darüber einig, nach welchen Genen beziehungsweise Erkrankungen vornehmlich gescreent werden sollte (JAMA... ...

Politik

IQWiG übt Kritik an Regelungen für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten

Donnerstag, 11. Mai 2023

Köln – Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) übt Kritik an den Regelungen für Orphan Drugs, also für Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen. Im British Medical Journal fordert eine Arbeitsgruppe des Instituts zusammen mit italienischen Wissenschaftlern, den Orphan-Drug-Status vom... ...

Medizin

Oraler Wirkstoff verbessert Sonnentoleranz bei erythropoetischen Protoporphyrien

Freitag, 21. April 2023

New York – Die tägliche Einnahme von Dersimelagon, das in der Haut die Pigmentbildung fördert, hat in einer Phase-2-Studie den Zeitraum, den Patienten mit erythropoetischer oder X-chromosomaler Protoporphyrie ohne Prodromalsymptome an sonnigen Tagen im Freien verbringen können, um etwa eine Stunde verlängert. Die... ...

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