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Politik

Gesundheits­ministerium ruft zu Härtefallprogramm für Zolgensma auf

Donnerstag, 28. November 2019

/dpa

Berlin – Das Bundesministerium für Gesundheit (BMG) hat den Pharmakonzern Novartis dazu aufgerufen, das zwei Millionen Euro teure Medikament Zolgensma bis zu einer Zu­lassung für Deutschland kostenfrei abzugeben.

Das Ministerium begrüße es, wenn das Unternehmen für bis zu zweijährige Kinder mit Spinaler Muskelatrophie, für die eine Behandlung mit der in Deutschland zugelassenen Alternative Spinraza nicht infrage komme, „kurzfristig“ ein Härtefallprogramm nach der Arzneimittel-Härtefall-Verordnung dafür in Betracht ziehe, heißt es in dem Brief, der dem Deutschen Ärzteblatt vorliegt.

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Damit könne der Zeitraum bis zur Erteilung der arzneimittelrechtlichen Zulassung und bis zum Markteintritt in Deutschland überbrückt werden. „Solche zeitlich befristeten Härte­fall­programme gibt es von zahlreichen Unternehmen (darunter auch ihrem) bereits für andere Arzneimittel, sodass bereits umfangreiche Erfahrungen damit vorliegen“, schreibt Staatssekretär Thomas Steffen. Dies würde darüber hinaus das Anliegen unter­stützen, die Verunsicherung betroffener Familien in dieser schwierigen Situation zu lindern.

Das Ministerium zeigt sich in dem Schreiben zudem erfreut über die Forschungsergeb­nisse – und die Tatsache, dass das Arzneimittel bald für die Versorgung von Patienten zur Verfügung steht. „Allerdings sind hierbei die bestehenden Rahmenbedingungen zu be­achten, welche eine sichere und qualitativ hochwertige Arzneimittelversorgung in Deutschland garantieren“, so das BMG weiter. Von diesen Rahmenbedingungen proftiere auch Novartis.

Der Umstand, dass Zolgensma bereits vor Erteilung der Zulassung im Wege des Einzelim­ports in den Geltungsbereich des Arzneimittelgesetzes verbracht werde, gehe für alle Be­teiligten mit einer „Vielzahl an offenen Fragestellungen“ einher, erklärt Steffen. Dazu gehörten insbe­son­dere die bislang nicht durch eine europäische Zulassung verbindlich vorgegebenen Kriterien zur sicheren Anwendung von Zolgensma.

Novartis plädiert für internationales Programm

Von Novartis hieß es heute auf Anfrage, man arbeite an einem Vorschlag für ein interna­tio­nales Programm. „Die Ausgestaltung eines solchen Programms wird eine ge­wisse Vor­bereitungszeit in Anspruch nehmen“, erklärte eine Sprecherin. Bei Gesprächen mit den Vertretern der Krankenkassen in Deutschland habe man über mögliche Lösungen gespro­chen und weitere Gespräche angeboten, um eine gemeinsame Lösung für Deutsch­land zu finden.

Zu der Forderung nach einem Härtefallprogramm für Deutschland wollte sich das Unternehmen nicht äußern. Die Firma Biogen habe 2017 vor Markteinführung von Nusinersen von dieser Möglichkeit Gebrauch gemacht, heißt es im Schreiben der Gesellschaft für Neuropädiatrie an das BMG vom 29.10.2019.

Noch vor der Zulassung in der EU gibt es heftige Debatten um das Medikament. Zwei Kinder in Deutschland haben das Medikament nach Herstellerangaben bisher erhalten – bezahlt von Krankenkassen.

Über eine „beispiellose Medienkampagne“ sei auf Kassen und Ärzte erheblicher Druck ausgeübt worden, hieß es kürzlich in einem Brief des Ge­mein­samen Bundes­aus­schusses von Ärzten, Kassen und Kliniken, des Verband der Uni­versitätsklinika Deutschlands und diverser Kassen an Bun­des­ge­sund­heits­mi­nis­ter Jens Spahn (CDU).

Mit einem Preis von 2,1 Millionen Dollar (1,9 Millionen Euro) in den USA ist Zolgensma eines der teuersten Medikamente überhaupt. Eine einmalige Dosis soll Kindern mit Spi­naler Muskelatrophie helfen. Mit dieser seltenen Erkrankung kommt etwa eines von 10.000 Neugeborenen auf die Welt.

Auslöser ist ein Gendefekt, der dazu führt, dass die Nerven im Rückenmark die Muskeln nicht ausreichend versorgen. In den USA ist Zolgensma für Kinder bis zwei Jahre seit Mai zugelassen, bis Ende September wurden laut Novartis rund 100 Patienten damit behan­delt. Für Deutschland und die EU rechnet Novartis mit 50 potenziellen Patienten und der Zulassung im ersten Quartal 2020. © dpa/may/aerzteblatt.de

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