ThemenGentherapie
Gentherapie

Gentherapie

Medizin

Gentherapie der Hämophilie B in den USA zugelassen

Donnerstag, 24. November 2022

Silver Spring/Maryland – Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat erstmals eine Gentherapie der Hämophilie B zugelassen. Etranacogene-Dezaparvovec hatte in einer offenen Phase-3-Studie (Haemophilia 2022; DOI: 10.1111/hae.14479) in Leberzellen die Produktion des fehlenden Gerinnungsfaktors IX initiiert, was zu einem... ...

Medizin

Lebersche kongenitale Amaurose: CRISPR/Cas9-basierte Therapie kann Sehstärke verbessern

Dienstag, 22. November 2022

Cambridge/Massachusetts – Die erste Anwendung einer CRISPR/Cas9-basierten Therapie im menschlichen Körper hat nicht ganz die erhofften Resultate erbracht. In einer Phase-1-Studie zur Behandlung einer Variante der Leberschen kongenitalen Amaurose wurde nur bei 3 von 14 Patienten eine relevante Verbesserung der Sehstärke... ...

Medizin

Krebsforschung: Genschere CRISPR erzeugt T-Zellen gegen solide Tumore

Montag, 14. November 2022

San Francisco – US-Forscher haben die T-Zellen von Krebspatienten im Labor mit der Genschere CRISPR auf einen gezielten Angriff der Tumorzellen programmiert. In einer ersten „Proof of Concept“-Studie konnten die modifizierten T-Zellen später in den Tumoren der Patienten nachgewiesen werden, und bei einigen konnte nach... ...

Politik

Bundesmittel für Gen- und Zelltherapiezentrum bewilligt

Freitag, 11. November 2022

Berlin – Für den Aufbau eines Zentrums für Gen- und Zelltherapie in Berlin sollen im kommenden Jahr vier Millionen Euro vom Bund zur Verfügung gestellt werden. Das hat der Haushaltsausschuss des Bundestages gestern beschlossen. Mittelfristig sollen mehr als 40 Millionen Euro an Bundesmitteln bereitgestellt werden, wie... ...

Medizin

Senior-Lo­ken-Syndrom: Forscher entwickeln Gentherapie für Augenkrankheit

Mittwoch, 21. September 2022

Bethesda/Maryland – Das Senior-Loken-Syndrom, mit dem weltweit eines von einer Mio. Kindern geboren wird, führt bereits im frühen Kindesalter zu einem schweren Sehverlust, später kommt eine Niereninsuffizienz hinzu. Die Erblindung könnte in Zukunft durch eine Gentherapie verhindert werden, für die US-Forscher in Stem... ...

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