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Medizin

Adenosin-Desa­minase-Mangel: Neue Gentherapie ohne Retroviren sicher und effektiv

Dienstag, 17. August 2021

Los Angeles – Eine neue Gentherapie, die wegen des Verzichts auf Retroviren nicht mit einem Leukämierisiko behaftet sein soll, hat in einer Studie bei 48 von 50 Kindern einen angeborenen Adenosin-Desaminase-Mangel behoben und das Immunsystem wiederhergestellt. Die Behandlung hat sich laut der Publikation im New England... ...

Medizin

Adrenoleuko­dystrophie: FDA stoppt Studie zu einer in Europa bereits zugelassenen Gentherapie

Donnerstag, 12. August 2021

Cambridge/Massachusetts – Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat eine Phase-3-Studie zur Gentherapie der zerebralen Adrenoleukodystrophie (CALD) unterbrochen, die in Europa bereits als Skysona zugelassen ist. Grund war das Auftreten eines myelodysplastischen Syndroms bei 1 Patienten und 2 Verdachtsfälle, die möglicherweise... ...

Medizin

Erstmals Einsatz im Menschen: Genschere CRISPR-Cas9 schaltet TTR-Gen dauerhaft aus

Montag, 9. August 2021

London – Eine einmalige Behandlung mit der Genschere CRISPR-Cas9 kann möglicherweise eine hereditäre Transthyretinamyloidose kurieren. Dies lassen die Zwischenergebnisse einer Phase-1-Studie vermuten, die auf einer Fachtagung vorgestellt und im New England Journal of Medicine (NEJM 2021; DOI: 10.1056/NEJMoa2107454)... ...

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Medizin

Gentherapie könnte zur Behandlungsoption bei Muskeldystrophie werden

Mittwoch, 14. Juli 2021

Berlin – Die auch „Genschere“ genannte CRISPR-Cas9-Technologie könnte es ermöglichen, Mutationen an Muskelstammzellen zu korrigieren und so Muskeldystrophien zu behandeln. Das berichten Wissenschaftler um Simone Spuler, Leiterin der Arbeitsgruppe Myologie am Experimental and Clinical Research Center (ECRC), einer... ...

Medizin

WHO empfiehlt Regeln für Genomediting beim Menschen

Dienstag, 13. Juli 2021

Genf – 2,5 Jahre nachdem ein chinesischer Forscher einer zuerst verblüfften und dann geschockten Weltöffentlichkeit über YouTube mitteilte, dass er mit der Genschere CRISPR/Cas9 ein Gen in den Keimzellen von Embryonen verändert hat, um die Kinder vor einer HIV-Infektion zu schützen, erläutert eine von der... ...

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