Ausland
EMA empfiehlt Medikament gegen Bluterkrankheit
Freitag, 16. Dezember 2022
Amsterdam – Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) empfiehlt die bedingte Zulassung des laut Beobachtern bislang teuersten Medikaments der Welt. Das Präparat „Hemgenix“ des US-Herstellers CSL Behring werde bei Erwachsenen gegen schwere und mittelschwere Hämophilie B – eine Bluterkrankheit – eingesetzt, teilte die... ...
Medizin
Neuer Lösungsansatz für Problem der Hämophilie-A-Therapie
Donnerstag, 1. Dezember 2022
Bonn – Die Häufigkeit eines Rezeptors namens PD-1 auf B-Zellen des Immunsystems bestimmt entscheidend mit, ob diese bei Patienten mit Hämophilie A gegen die Therapie vorgehen und die Behandlung damit wesentlich erschweren. Das berichtet eine Arbeitsgruppe des Universitätsklinikums Bonn im Journal of Clinical... ...
Medizin
Gentherapie der Hämophilie B in den USA zugelassen
Donnerstag, 24. November 2022
Silver Spring/Maryland – Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat erstmals eine Gentherapie der Hämophilie B zugelassen. Etranacogene-Dezaparvovec hatte in einer offenen Phase-3-Studie (Haemophilia 2022; DOI: 10.1111/hae.14479) in Leberzellen die Produktion des fehlenden Gerinnungsfaktors IX initiiert, was zu einem... ...
Medizin
Hämophilie B: Gentherapie lässt Faktor-IX-Konzentration in die Höhe schnellen
Donnerstag, 21. Juli 2022
London – Nach der Gentherapie der Hämophilie A, deren erste Version kürzlich zugelassen wurde, macht auch die Behandlung der Hämophilie B langsam Fortschritte. In einer Phase 1/2-Studie kamen 9 von 10 Patienten nach einer neuartigen Gentherapie langfristig ohne eine Faktor IX-Prophylaxe aus. Die Patienten benötigten... ...
Medizin
Erste Gentherapie der Hämophilie A vor der Zulassung
Montag, 27. Juni 2022
Amsterdam – Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat grünes Licht für die erste Gentherapie der Hämophilie A gegeben. Die einmalige Infusion von Valoctocogene roxaparvovec hatte in der maßgeblichen Phase-3-Studie die Patienten auch nach 2 Jahren weitgehend vor Blutungen geschützt. Die Behandlung bleibt vorerst auf... ...
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