ThemenHämophilie
Hämophilie

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Medizin

Neue Gentherapie der Hämophilie A langfristig erfolgreich

Donnerstag, 18. November 2021

Philadelphia – Eine einmalige Gentherapie hat in einer Phase-1/2-Studie bei 16 von 18 Patienten mit Hämophilie A über mehrere Jahre zur gesteigerten Bildung des Gerinnungsfaktors VIII geführt und die Zahl der Blutungsereignisse um mehr als 90 % gesenkt. Bei einigen Patienten war laut dem Bericht im New England Journal... ...

Medizin

Hämophilie B: Leberkrebs führt zum Abbruch einer Gentherapie-Studie

Donnerstag, 14. Januar 2021

Amsterdam – Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat eine Phase-3-Studie des niederländischen Unternehmens uniQure zur Gentherapie der Hämophilie B gestoppt, nachdem bei einem Teilnehmer ein hepatozelluläres Karzinom entdeckt wurde. Im nächsten Schritt soll geklärt werden, ob das Malignom durch den verwendeten Vektor, einem... ...

Medizin

Hämophilie A: Fusionsprotein könnte Behandlungs­intervalle deutlich verlängern

Dienstag, 6. Oktober 2020

Seattle – Die Halbwertzeit des Faktor VIII, der Patienten mit Hämophilie A derzeit mehrmals in der Woche intravenös infundiert werden muss, kann durch die Fusion mit einem kleinen Protein und 2 Peptiden deutlich verlängert werden, was nach den Ergebnissen einer Phase-1/2a-Studie im New England Journal of Medicine... ...

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Politik

Hämophiliearznei­mittel werden ab September über Apotheken verteilt

Montag, 31. August 2020

Berlin – Patienten mit Hämophilie erhalten ihre Arzneimittel ab September über öffentliche Apotheken. Die bisherige Ausnahmeregelung, wonach pharmazeutische Hersteller diese Medikamente direkt an Ärzte und deren Einrichtungen geliefert haben, endet heute. Darauf weist die ABDA – Bundesvereinigung Deutscher... ...

Medizin

Gentherapie der Hämophilie A zeigt Langzeitwirkung

Dienstag, 7. Januar 2020

London – Eine einzelne Infusion mit einem Adenovirus, das eine korrekte Version des F8-Gens in Leberzellen ablegt, hat 13 Patienten mit Hämophilie A über mittlerweile 3 Jahre vor schweren Blutungen bewahrt. Die Patienten konnten laut dem Bericht im New England Journal of Medicine (2020; 382: 29-40) weitgehend auf... ...

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