Medizin
Muskeldystrophie oder Arrhinie: Ein toxisches Protein kann zwei genetische Erkrankungen verursachen
Dienstag, 28. Februar 2023
Research Triangle Park/North Carolina – Ein und derselbe Gendefekt kann manchmal völlig unterschiedliche Folgen haben. US-Forscher berichten in Science Advances (2023; DOI: 10.1126/sciadv.abq7744), dass Mutationen im SMCHD1-Gen die Produktion des Transkriptionsfaktors DUX4 steigern. Vor der Geburt kann dies zu einer... ...
Medizin
Jungen mit Muskeldystrophie Duchenne besser täglich mit Kortikosteroiden behandeln
Freitag, 22. April 2022
Newcastle upon Tyne – Jungen mit Muskeldystrophie Duchenne profitieren in der Initialtherapie offenbar mehr von einer täglichen Gabe von Kortikosteroiden als von einer intermittierenden Prednisontherapie. Die tägliche Verabreichung von Prednison oder Deflazacort habe über 3 Jahre zu signifikant besseren Ergebnissen vor... ...
Medizin
Hochpotentes Nervengift bei Muskelschwund
Montag, 13. Dezember 2021
Göttingen – Das hochgiftige Tetanustoxin ist als neuer Therapieansatz bei Störungen des zentralen Nervensystems, die zu dauerhaften Lähmungen und Muskelschwund führen, in den Fokus der Forschung gerückt. Multiple Sklerose, Schlaganfall und Rückenmarksverletzungen zählen zu den häufigsten neurologischen Erkrankungen und... ...
Medizin
Gentherapie könnte zur Behandlungsoption bei Muskeldystrophie werden
Mittwoch, 14. Juli 2021
Berlin – Die auch „Genschere“ genannte CRISPR-Cas9-Technologie könnte es ermöglichen, Mutationen an Muskelstammzellen zu korrigieren und so Muskeldystrophien zu behandeln. Das berichten Wissenschaftler um Simone Spuler, Leiterin der Arbeitsgruppe Myologie am Experimental and Clinical Research Center (ECRC), einer... ...
Medizin
Duchenne-Muskeldystrophie: Forscher korrigieren Gendefekt mit präziseren Geneditoren bei Mäusen
Donnerstag, 8. Juli 2021
Dallas/Texas – US-Forschern ist es gelungen, den Gendefekt der Duchenne-Muskeldystrophie mit 2 neuen Geneditoren zu korrigieren. In menschlichen Muskelzellen und bei Mäusen kam es laut dem Bericht in Science Advances (2021; DOI: 10.1126/sciadv.abg4910) zur Produktion eines nur leicht verkürzten Dystrophin-Proteins.... ...
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