ThemenMuskeldystrophie
Muskeldystrophie

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Medizin

Gentherapie könnte zur Behandlungsoption bei Muskeldystrophie werden

Mittwoch, 14. Juli 2021

Berlin – Die auch „Genschere“ genannte CRISPR-Cas9-Technologie könnte es ermöglichen, Mutationen an Muskelstammzellen zu korrigieren und so Muskeldystrophien zu behandeln. Das berichten Wissenschaftler um Simone Spuler, Leiterin der Arbeitsgruppe Myologie am Experimental and Clinical Research Center (ECRC), einer... ...

Medizin

Duchenne-Muskel­­dystrophie: Forscher korrigieren Gendefekt mit präziseren Geneditoren bei Mäusen

Donnerstag, 8. Juli 2021

Dallas/Texas – US-Forschern ist es gelungen, den Gendefekt der Duchenne-Muskeldystrophie mit 2 neuen Geneditoren zu korrigieren. In menschlichen Muskelzellen und bei Mäusen kam es laut dem Bericht in Science Advances (2021; DOI: 10.1126/sciadv.abg4910) zur Produktion eines nur leicht verkürzten Dystrophin-Proteins.... ...

Medizin

Duchenne-Muskel­dystrophie: Gentherapie mit Mikro-Dystrophin zeigt Wirkung

Montag, 6. Juli 2020

Columbus/Ohio – Eine neuartige Behandlung, die eine Minimalversion des Dystrophin-Gens, dem größten Gen im menschlichen Erbgut, in die Muskelzellen schleust, hat sich in einer ersten klinischen Studie an 4 Patienten mit Muskeldystrophie vom Duchenne-Typ als sicher erwiesen. Laut dem Bericht in JAMA Neurology (2020;... ...

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Medizin

Neues Verfahren zur Verlaufsbeobachtung neuromuskulärer Erkrankungen

Donnerstag, 2. Januar 2020

Erlangen – Ein neues Verfahren, mit dem sich das Stadium neuromuskulärer Erkrankungen abbilden lässt, haben Wissenschaftler der Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg (FAU) entwickelt. Am Beispiel der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) demonstrieren sie, dass die multispektrale optoakustische Tomografie der... ...

Medizin

Gentherapie: Medien und juristische Mittel setzen Ärzte und Kassen unter Druck

Mittwoch, 27. November 2019

Berlin – Krankenkassen, Neuropädiater, Universitätsklinika und der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) schlagen Alarm. Angesichts der neuesten Entwicklungen bei der hochpreisigen Gentherapie mit dem Wirkstoff Onasemnogene Abeparvovec-Xioi (Zolgensma) warnen sie vor „erheblichen haftungsrechtlichen Risiken für behandelnde... ...

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