ThemenMuskeldystrophie
Muskeldystrophie

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Medizin

Duchenne-Muskel­dystrophie: Gentherapie mit Mikro-Dystrophin zeigt Wirkung

Montag, 6. Juli 2020

Columbus/Ohio – Eine neuartige Behandlung, die eine Minimalversion des Dystrophin-Gens, dem größten Gen im menschlichen Erbgut, in die Muskelzellen schleust, hat sich in einer ersten klinischen Studie an 4 Patienten mit Muskeldystrophie vom Duchenne-Typ als sicher erwiesen. Laut dem Bericht in JAMA Neurology (2020;... ...

Medizin

Neues Verfahren zur Verlaufsbeobachtung neuromuskulärer Erkrankungen

Donnerstag, 2. Januar 2020

Erlangen – Ein neues Verfahren, mit dem sich das Stadium neuromuskulärer Erkrankungen abbilden lässt, haben Wissenschaftler der Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg (FAU) entwickelt. Am Beispiel der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) demonstrieren sie, dass die multispektrale optoakustische Tomografie der... ...

Medizin

Gentherapie: Medien und juristische Mittel setzen Ärzte und Kassen unter Druck

Mittwoch, 27. November 2019

Berlin – Krankenkassen, Neuropädiater, Universitätsklinika und der Gemeinsame Bundes­aus­schuss (G-BA) schlagen Alarm. Angesichts der neuesten Entwicklungen bei der hochpreisigen Gentherapie mit dem Wirkstoff Onasemnogene Abeparvovec-Xioi (Zolgensma) warnen sie vor „erheblichen haftungsrechtlichen Risiken für behandelnde... ...

MEDIZINREPORT: Studien im Fokus

Muskeldystrophie Duchenne: Glukokortikoide in der Kindheit erhöhen das Frakturrisiko bei Jugendlichen

Dtsch Arztebl 2019; 116(37): A-1604 / B-1325 / C-1303

Die Duchenne-Muskeldystrophie ist eine progressive Erkrankung, charakterisiert durch Muskelschwäche und Muskelschwund, bei der die Muskelfasern durch Fett- und Bindegewebe ersetzt werden. Eine kurative Therapie gibt es nicht; ...

Medizin

Gene Editing hilft Hunden mit Muskelschwund

Freitag, 31. August 2018

Dallas – Mithilfe der Genschere CRISPR/Cas9 ist es gelungen, das Erbgut kranker Muskelzellen bei Hunden zu regenerieren – zumindest bei 1 von 4 Versuchstieren. Die Beagles litten an einer erblichen und tödlichen Form von Muskelschwund. Erste Gentherapie-Studien beim Menschen rücken somit einen Schritt näher. Ihre... ...

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