Bethesda/Maryland und Rom – Eine Gentherapie hat in einer klinischen Studie bisher alle Patienten vor schweren vaso-okklusiven Krisen einer Sichelzellanämie bewahrt. Patienten mit einer Thalassämie konnten weitgehend auf Transfusionen verzichten. Die Ergebnisse wurden auf der Jahrestagung der American Society of... ...
Cambridge/Massachusetts – Der US-Hersteller bluebird bio hat 2 klinische Studien zu einer neuen Gentherapie der Sichelzellanämie gestoppt, nachdem ein Patient an einer akuten myeloischen Leukämie erkrankt ist. Der Vertrieb der in Europa bereits zugelassenen Gentherapie der Beta-Thalassämie, die den gleichen Vektor... ...
Boston und Regensburg – Zwei neue Gentherapien, die in hämatopoetischen Stammzellen die Produktion des fetalen Hämoglobins langfristig reaktivieren, könnten eine neue Option zur Behandlung von Beta-Thalassämie und Sichelzellanämie sein. Zwei Forscherteams aus den USA und Deutschland haben auf der Jahrestagung der... ...
Berlin – Der Bluttest auf Sichelzellkrankheit ist zukünftig fester Bestandteil der Früherkennungsuntersuchungen bei Neugeborenen in Deutschland. Das dafür notwendige Bewertungsverfahren hat der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) heute abgeschlossen. Basis für den Beschluss ist eine vom G-BA beauftragte Studienauswertung... ...
Cincinnati – Eine Dosiseskalierung von Hydroxyurea, dem Basismedikament in der Behandlung der Sichelzellanämie, hat in einer randomisierten Studie die Komplikationsrate bei Kindern in Afrika deutlich gesenkt, wie die jetzt im New England Journal of Medicine (NEJM 2020; DOI: 10.1056/NEJMoa2000146) publizierten... ...