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Medizin

EMA: Erstes Medikament für Morbus Cushing

Montag, 23. Januar 2012

London – Für Patienten mit Morbus Cushing, bei denen eine Operation nicht möglich ist oder nicht die erhoffte Wirkung erzielt hat, steht künftig erstmals eine medikamentöse Therapie zur Verfügung. Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelbehörde EMA hat die Zulassung von Signifor (Wirkstoff: Pasireotid) empfohlen.

Pasireotid ist ein Analogon des Hormons Somatostatin, das vor allem in Pankreas und Darm gebildet wird. In der Hypophyse hemmt Somatostatin nicht nur die Freisetzung des Wachstumshormons (Somatropin). Auch die ACTH-bildenden Zellen der Hypophyse, deren adenomatöse Wucherung den Morbus Cushing auslöst, haben Rezeptoren für die „Wachstumsbremse“ Somatostatin. Sie exprimieren vor allem den Subtyp 5, an dem das Analogon Pasireotid deutlich stärker bindet als das natürliche Somatostatin oder andere Analoga. Pasireotid bindet außerdem an vier weiteren der sechs bekannten Rezeptortypen.

Die Wirkung von Pasireotid wurde in einer internationalen Phase III-Studie untersucht. An der „PASireotide clinical trial PORTfolio - CUSHING'S disease“- oder PASPORT-CUSHiNG-Studie hatten 162 Patienten mit Morbus Cushing teilgenommen. Sie wurden zweimal täglich mit 600 µg oder 900 µg Pasireotid behandelt, das subkutan gegeben werden muss. Primärer Endpunkt war die Normalisierung der Cortisol-Ausscheidung im Urin, die beim Morbus Cushing erhöht ist (wegen der stimulierenden Wirkung von ACTH auf die Nebennierenrinde).

Der Endpunkt wurde in der Studie nach 6 Monaten Therapie mit Pasireotid unter der höheren Dosierung bei 26,3 Prozent und unter der niedrigeren Dosierung bei 14,6 Prozent der Patienten erreicht. Spätere Untersuchungen zeigen, dass die Therapie, die lebenslang fortgesetzt werden muss, auch nach 12 Monaten noch effektiv ist. Die Unterdrückung der exzessiven Cortisol-Bildung wurde begleitet von einer Verbesserung des Cushing-Syndroms. Der Blutdruck und Gesamtcholesterin wurden eben gesenkt wie Körpergewicht und Body-Mass-Index.

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Die häufigsten Nebenwirkungen waren Diarrhö, Nausea, Hyperglykämie und Anstieg des HbA1c-Werts, Cholelithiasis, abdominale Schmerzen, Diabetes mellitus und Müdigkeit. Die meisten Nebenwirkungen waren von Grad 1 oder 2. Mit der Ausnahme einer höheren Rate von Hyperglykämien entspricht die Verträglichkeit der von anderen Somatostatin-Analoga wie Octreotid.

Signifor wird als Orphan-Drug zugelassen. Denn im Gegensatz zum Bekanntheitsgrad – jeder Medizinstudent lernt am Beispiel des Morbus Cushing die Folgen einer chronischen Kortison-Überdosierung kennen – ist der Morbus Cushing selten. Die EMA gibt die Häufigkeit mit 0,4 pro 10.000 Einwohner oder etwa 20.000 Erkrankungen in ganz Europa an. In Deutschland soll es nach anderen Quellen etwa 3.000 Patienten geben.

Pasireotid wird im PASPORT-Programm derzeit auch zur Behandlung der Akromegalie und metastasierten Karzinoidtumoren untersucht.
© rme/aerzteblatt.de

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