Im September 2025 wurde die Onkopedia-Leitlinie zur Myelofibrose aktualisierte [2]. Die Neuerungen der Leitlinie sowie die Empfehlungen zur neuen Therapieoption sind hier zusammengefasst.

Im September 2025 wurde die Onkopedia-Leitlinie zur Myelofibrose aktualisierte [2]. Die Neuerungen der Leitlinie sowie die Empfehlungen zur neuen Therapieoption sind hier zusammengefasst. Die Myelofibrose (MF) ist eine seltene, klonale Erkrankung der pluripotenten hämatopoetischen Stamm- und Progenitorzellen und zählt zu den myeloproliferativen Neoplasien (MPN) [2]. Mit ihr geht eine abnorme Proliferation der Hämatopoese sowie eine pathologisch gesteigerte Faserbildung im Knochenmark einher, die häufig durch eine Dysregulation des JAK-STAT-Signalwegs verursacht wird [2]. Anämie, Splenomegalie &amp; konstitutionelle Symptome Charakteristisch für die klassische fibrotische primäre MF (‚overt fibrotic‘ PMF) ist eine Trias aus Anämie, Splenomegalie und konstitutionellen Symptomen (Nachtschweiß, Fieber, Gewichtsverlust) [2]. Die aktualisierte Onkopedia-Leitlinie zur MF betont, dass die Schwere der Anämie bei der Therapiewahl berücksichtigt werden sollte [2]. Zudem sollten symptomatische Veränderungen im Therapieverlauf, Begleiterscheinungen wie Fatigue und die wahrgenommene Lebensqualität regelmäßig bei den Betroffenen erfragt werden [2]. Die erfassten Symptome sollten anhand validierter Skalen (z.B. MPN-SAF TSS) in ihrer Schwere bewertet werden [2]. 1. JAK-Inhibitor für Erkrankte mit MF und Anämie Die einzige verfügbare kurative Therapieoption für Patientinnen und Patienten mit MF ist derzeit die allogene Stammzelltransplantation (allo-SZT), welche mit einem hohen Mortalitäts- und Morbiditätsrisiko einhergeht und daher primär bei hohem oder sehr hohem Risiko empfohlen wird [2]. Für Patientinnen und Patienten mit intermediärem Risiko sollte diese Option nur unter Berücksichtigung weiterer individueller Faktoren in Betracht gezogen werden [2]. Viele Patientinnen und Patienten qualifizieren sich jedoch aufgrund eines zu schlechten Allgemeinzustands, Komorbiditäten oder dem Fehlen eines geeigneten Fremdspenders nicht für diese Option. Für eine symptomorientierte Behandlung der primären und sekundären MF durch einen JAK-Inhibitor ist neben Ruxolitinib und Fedratinib seit Januar 2024 auch Momelotinib zugelassen [1, 2]. Im Gegensatz zu seinen Vorgängern, inhibiert Momelotinib nicht nur den JAK-Signalweg, sondern auch ACVR1/ALK2 [1–4]. Dadurch kann Momelotinib neben der Splenomegalie und konstitutionellen Symptomen auch die Parameter einer Anämie verbessern und sorgte im Vergleich zu Danazol bzw. Ruxolitinib für eine höhere Transfusionsunabhängigkeitsrate in den Zulassungsstudien MOMENTUM3 und SIMPLIFY-I [4]. Leitlinie empfiehlt Momelotinib bei Anämie [2] Momelotinib ist beim Vorliegen von krankheitsbedingter Splenomegalie oder konstitutionellen Symptomen für Patientinnen und Patienten mit moderater bis schwerer Anämie* indiziert [1]. Auf dieser Basis sieht die aktualisierte Leitlinie Momelotinib bei Patientinnen und Patienten mit klinisch symptomatischer, moderater bis schwerer Anämie vor (diese Empfehlung gilt für Patientinnen und Patienten mit einer Thrombozytenanzahl &gt; 25 G/L) [2]. Dabei ist Momelotinib sowohl in der Erstlinie als auch in der Zweitlinie nach Ruxolitinib-Versagen empfohlen [1, 2]. Ruxolitinib-Versagen sollte früh erkannt werden

leitlinien-update wichtiges zur myelofibrose asset-2449117729 pm-de-mml-wcnt-250013 102025 mesa ra et al j clin oncol 2017 3534 38443850 verstovsek s et al lancet 2023 40110373 269280 tefferi a et al j clin oncol 2018 3617176970 zuletzt aufgerufen am 23102025 httpswwwonkopediacomdeonkopediaguidelinesmyelofibroseguidelinehtmlindexhtml onkopedia leitlinie myelofibrose deutsche gesellschaft für hämatologie und medizinische onkologie dgho stand september 2025 veröffentlicht am 22102025 verfügbar unter fachinformation aktueller stand omjjara quellen pv polycythaemia vera post-pv-mf sekundäre myelofibrose aus einer polycythaemia vera post-et-mf sekundäre myelofibrose aus einer essentiellen thrombozythämie präpmf präfibrotische myelofibrose pmf primäre myelofibrose overt fibrotic pmf klassische fibrotische primäre myelofibrose mysec myelofibrosis secondary to essential thrombocythemia and polycythemia vera score mtss myelofibrosis transplant scoring system mpn-saf tss myeloproliferative neoplasm symptom assessment form total symptom score mpn myeloproliferativeneoplasien mippsmippsv2 mutation-enhanced international prognostic scoring system version 2 mf myelofibrose jak januskinase hct ci-score hematopoietic cell transplantation-specific comorbidity index et essentielle thrombozythämie dippsdipps-plus dynamic international prognostic scoring system plus abkürzungen wird angewendet zur behandlung von krankheitsbedingter splenomegalie oder symptomen bei erwachsenen patientinnen und patienten mit moderater bis schwerer anämie die an primärer myelofibrose post-polycythaemia vera-myelofibrose oder post-essentieller thrombozythämie-myelofibrose erkrankt sind und die nicht mit einem januskinase jak- inhibitor vorbehandelt sind oder die mit ruxolitinib behandelt wurden momelotinib omjjara unterscheidung der präpmf in einen et-ähnlichen und einen mf-ähnlichen phänotyp mit jeweils zugehörigen risikoscore- und behandlungsempfehlungen diagnostik unter verstärkter berücksichtigung der molekular- und zytogenetik und empfehlung zur nutzung von mutationsbasierten risikoscores bei pmf empfehlung zur regelmäßigen erfassung von symptomen anhand validierter skalen zb mpn-saf tss empfehlung zur überprüfung und feststellung eines möglichen ruxolitinib-versagens mit hilfe des rr6-prognosemodells oder definierter klinischer kriterien anämie gilt als wichtiger parameter bei der therapieentscheidung aktualisierter therapiealgorithmus inklusive momelotinib als weitere option neuerungen auf einen blick leitlinienempfehlungen für den einsatz von momelotinib abbildung 1 zeigt die risikostratifizierung der mf-betroffenen mithilfe des mippsv2-scores in 5 risikogruppen 2 der etablierte dippsdipps-plus score teilt patientinnen und patienten mit myelofibrose in vier prognosegruppen ein niedrigrisiko intermediärrisiko 1 intermediärrisiko 2 und hochrisiko 2 bei einer präpmf die mehr einer mf ähnelt als einer et präpmf mf like wird die nutzung des dippsdipps-plus scores weiterhin empfohlen 2 für eine bessere risikostratifizierung der pmf bevorzugen die aktualisierten leitlinienempfehlungen hingegen den neueren mipssv2-score 2 dieser berücksichtigt mehrere genetische faktoren 2 für die sekundäre mf die nach einer et oder pv auftritt soll weiterhin der darauf spezialisierte mysec-score anwendung finden 2 in die aktualisierte leitlinie aufgenommen mit dem sich die überlebensprognose unter fortgeführter ruxolitinib-therapie ermitteln lässt 2 zusätzlich nennt die leitlinie klinische kriterien in den kategorien resistenz intoleranz und progression die zur identifikation eines ruxolitinib-versagens herangezogen werden können 2 httpwwwrr6eu die verfügbarkeit von mittlerweile drei jak-inhibitoren ermöglicht eine individuell auf die patientinnen und patienten zugeschnittene therapieentscheidung 2 im leitlinien-update wird ein einsatz von momelotinib bzw fedratinib als 2 jak-inhibitor-therapie nach einer ruxolitinib-behandlung empfohlen momelotinib beim vorliegen einer klinisch symptomatischen moderaten oder schweren anämie und thrombozyten 25 gl fedratinib bei einer relevanten splenomegalie und thrombozyten 50 gl 2 bislang existiert keine einheitliche definition für ein ruxolitinib-versagen 2 deshalb wurde nun beispielhaft das rr6-prognosemodell ruxolitinib-versagen sollte früh erkannt werden momelotinib ist beim vorliegen von krankheitsbedingter splenomegalie oder konstitutionellen symptomen für patientinnen und patienten mit moderater bis schwerer anämie indiziert 1 auf dieser basis sieht die aktualisierte leitlinie momelotinib bei patientinnen und patienten mit klinisch symptomatischer moderater bis schwerer anämie vor diese empfehlung gilt für patientinnen und patienten mit einer thrombozytenanzahl 25gl 2 dabei ist momelotinib sowohl in der erstlinie als auch in der zweitlinie nach ruxolitinib-versagen empfohlen 1 2 leitlinie empfiehlt momelotinib bei anämie 2 für eine symptomorientierte behandlung der primären und sekundären mf durch einen jak-inhibitor ist neben ruxolitinib und fedratinib seit januar 2024 auch momelotinib zugelassen 1 2 im gegensatz zu seinen vorgängern inhibiert momelotinib nicht nur den jak-signalweg sondern auch acvr1alk2 14 dadurch kann momelotinib neben der splenomegalie und konstitutionellen symptomen auch die parameter einer anämie verbessern und sorgte im vergleich zu danazol bzw ruxolitinib für eine höhere transfusionsunabhängigkeitsrate in den zulassungsstudien momentum3 und simplify-i 4 die einzige verfügbare kurative therapieoption für patientinnen und patienten mit mf ist derzeit die allogene stammzelltransplantation allo-szt welche mit einem hohen mortalitäts- und morbiditätsrisiko einhergeht und daher primär bei hohem oder sehr hohem risiko empfohlen wird2 für patientinnen und patienten mit intermediärem risiko sollte diese option nur unter berücksichtigung weiterer individueller faktoren in betracht gezogen werden 2 viele patientinnen und patienten qualifizieren sich jedoch aufgrund eines zu schlechten allgemeinzustands komorbiditäten oder dem fehlen eines geeigneten fremdspenders nicht für diese option 1 jak-inhibitor für erkrankte mit mf und anämie charakteristisch für die klassische fibrotische primäre mf overt fibrotic pmf ist eine trias aus anämie splenomegalie und konstitutionellen symptomen nachtschweiß fieber gewichtsverlust 2 die aktualisierte onkopedia-leitlinie zur mf betont dass die schwere der anämie bei der therapiewahl berücksichtigt werden sollte 2 zudem sollten symptomatische veränderungen im therapieverlauf begleiterscheinungen wie fatigue und die wahrgenommene lebensqualität regelmäßig bei den betroffenen erfragt werden 2 die erfassten symptome sollten anhand validierter skalen zb mpn-saf tss in ihrer schwere bewertet werden 2 anämie splenomegalie konstitutionelle symptome die myelofibrose mf ist eine seltene klonale erkrankung der pluripotenten hämatopoetischen stamm- und progenitorzellen und zählt zu den myeloproliferativen neoplasien mpn 2 mit ihr geht eine abnorme proliferation der hämatopoese sowie eine pathologisch gesteigerte faserbildung im knochenmark einher die häufig durch eine dysregulation des jak-stat-signalwegs verursacht wird 2 im september 2025 wurde die onkopedia-leitlinie zur myelofibrose aktualisierte 2 die neuerungen der leitlinie sowie die empfehlungen zur neuen therapieoption sind hier zusammengefasst

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Onkologie

Multiples Myelom

Leitlinien-Update: Wichtiges zur Myelofibrose

Wie beeinflusst ein duales Ansprechen – Milzvolumenreduktion und Transfusionsunabhängigkeit – das Gesamtüberleben von Patienten mit Myelofibrose und Anämie? Erfahren Sie mehr über die Ergebnisse einer neuen Subgruppenanalyse. Myelofibrose (MF) ist charakterisiert durch die klinische Trias: Splenomegalie, konstitutionelle Symptome und Zytopenien (Anämie und/oder Thrombozytopenie) [1]. Momelotinib (Omjjara®) wird angewendet zur Behandlung einer primären oder sekundären MF mit krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptomen sowie mit moderater bis schwerer Anämie [2, *]. Die Zulassung beruht u. a. auf der SIMPLIFY-1-Studie, welche Momelotinib direkt mit dem JAK-Inhibitor (JAKi) Ruxolitinib verglich [3]. Studiendesign SIMPLIFY-1 Die wichtigsten Informationen zur SIMPLIFY-1 Studie [3]: JAK-Inhibitor (JAKi)-naive Patientinnen und Patienten Splenomegalie ≥ 5 cm unter dem linken Rippenbogen Direkter Vergleich: Momelotinib vs. Ruxolitinib Intention-to-treat (ITT-)Population: n = 432 Subgruppe mit Ausgangs-Hämoglobinwert &lt; 10 g/dl, gesamt: n = 180; Momelotinib: n = 86 auswertbare Patientinnen und Patienten; Ruxolitinib: n = 94 auswertbare Patientinnen und Patienten Ruxolitinib vs. Momelotinib bei MF mit Anämie? Die Zulassungsstudien vieler JAK-Inhibitoren (z.B. Ruxolitinib) nutzten als primären Endpunkt die Milzvolumenreduktion um ≥ 35 % (SVR35) – das Management der Splenomegalie stand im Vordergrund [4-7]. Jedoch zeigte sich, dass eine Splenomegalie häufig mit einer Anämie (Hämoglobin [Hb] &lt; 10 g/dl) einhergeht – bei ca. 40 % der Fälle besteht diese bereits zum Zeitpunkt der Diagnose [8, 9]. Zudem kann sich die Anämie unter einem JAK-Inhibitor wie Ruxolitinib sogar verschlechtern [10]. SIMPLIFY-1 zeigte:

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Neue Erkenntnisse zur Behandlung von Myelofibrose bei Patienten mit Anämie

Das Multiple Myelom (MM) ist eine maligne Erkrankung des Knochenmarks, bei der es zu einer unkontrollierten Vermehrung bestimmter B-Lymphozyten, den Antikörper-produzierenden Plasmazellen kommt. Diese „Myelomzellen“ beeinträchtigen die normale Blutbildung und führen zu einer erhöhten Infektanfälligkeit. Die Betroffenen beklagen häufig eine zunehmende Fatigue und einen Leistungsabfall, bei fortschreitender Erkrankung treten gehäuft Anämie, Gewichtsverlust, Knochenschäden, und eine Verschlechterung der Nierenfunktion auf. Das mediane Erkrankungsalter des MM beträgt 74 Jahre bei Frauen und 72 Jahre bei Männern, jeweils zum Zeitpunkt der Diagnose [1]. Der Erkrankungsverlauf des MM ist von häufigen Rezidiven geprägt, die den sequenziellen Einsatz verschiedener Therapielinien erforderlich macht [2]. Obwohl das MM in der Regel nicht heilbar ist, hat sich die Prognose der Betroffenen in den letzten Jahren durch neue und wirksamere Therapieoptionen (z.B. Immuntherapeutika) kontinuierlich verbessert [1]. Datenbankanalysen mit großen MM-Patientenkohorten machen zunehmend deutlich, dass hochwirksame, individuell auf den Patienten* abgestimmte frühe Therapielinien einen entscheidenden Einfluss auf den langfristigen Behandlungserfolg haben [3]. Attrition Rates – Definition und Relevanz für die Behandlungsstrategie Der Begriff Attrition Rates (ARs) bezeichnet den Anteil der Patienten, die eine laufende Behandlung abbrechen oder nicht weiterführen können, sei es aufgrund von Tod, Krankheitsprogression ohne weitere Therapie, oder fehlender Nachbeobachtung [2]. Die Konsequenz hoher ARs ist, dass insgesamt weniger MM-Patienten die Möglichkeit haben, von wirksamen und potenziell lebensverlängernden Behandlungsoptionen zu profitieren. Damit deuten hohe ARs auf Probleme in der Behandlungskontinuität und -effektivität hin und sind deshalb von hoher Relevanz für die klinische Praxis und die Patientenversorgung [4]. In einer retrospektiven Studie europäischer MM-Patienten (4.997 Patientenakten, 7 Länder) aus dem Jahr 2016 erhielten beispielsweise nur noch 38 % aller Patienten (n = 1380) nach dem 2. Rezidiv eine weitere Folgetherapie (s. Abb. 1) [5]. Jedoch sind die ARs stets von der aktuellen Therapielandschaft abhängig. Diese ist beim Multiplen Myelom nicht nur sehr komplex, sondern befindet sich seit einigen Jahren auch im stetigen Wandel. Deshalb sind Zulassungen neuer Therapieoptionen und Substanz-Kombinationen von großer Bedeutung. Ungeachtet dessen zeigt die oben erwähnte Studie aus 2016 ein nach wie vor gültiges Grundprinzip auf: Da nicht alle Patienten die späteren Therapielinien erreichen, sollten die potenziell wirksamsten Therapieoptionen den Patienten so früh wie möglich im Behandlungsverlauf bereitgestellt werden, um Attrition Rates zu minimieren und die Patienten in der Therapie zu halten [3]. Frühzeitige Intervention Frühzeitige Interventionen und individuell auf den MM-Patienten abgestimmte Behandlungsstrategien können die ARs signifikant senken. Dazu gehören aktuell der Einsatz von Substanzklassen wie Proteasom-Inhibitoren, Immunmodulatoren und monoklonalen Antikörpern sowie die Durchführung von autologen Stammzelltransplantationen (SCT) bei geeigneten Patienten [2]. Durch die sich stetig verändernde Therapielandschaft kommen jedoch regelmäßig neue Therapieoptionen auf den Markt, welche potenziell einen Einfluss auf die Behandlung und die ARs haben können. Für Fachkreise ist es daher wichtig, sich sowohl durch aktuelle Leitlinien, wie z.B. der kürzlich beim EHA-Kongress veröffentlichten aktualisierten EHA-EMN-Leitlinie, als auch jenseits der Leitlinienempfehlungen [1, 7] bezüglich der Therapielandschaft zur Behandlung des Multiplen Myeloms auf dem neuesten Stand zu halten. Eine frühzeitige und intensive Behandlung kann die Tiefe des Ansprechens erhöhen und die Zeitspanne bis zur nächsten Behandlung (TTNT) verlängern, was in der Regel mit einer Verlängerung der Gesamtüberlebens (OS) assoziiert ist [6]. Strategien zur Verringerung der ARs beinhalten außerdem eine engmaschige Überwachung und das frühzeitige Management von Nebenwirkungen, um das Risiko von Therapieabbrüchen zu minimieren [5].

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Attrition Rates und ihre Relevanz für die Behandlung des Multiplen Myeloms

Die Immuntherapie hat die Behandlung des Endometriumkarzinoms revolutioniert. In einer neuen on-demand Fortbildung mit 8 CME-Punkten vermitteln 5 renommierte Experten aktuelles und praxisrelevantes Wissen zu Diagnostik, molekularen Markern und Therapieoptionen. Erfahren Sie alles über die neuesten Leitlinien, Studien und das Management immunvermittelter Nebenwirkungen. Die Behandlung des primär fortgeschrittenen und rezidivierten Endometriumkarzinoms (EC) hat sich in den letzten Jahren durch die Einführung von Immuncheckpointinhibitoren (ICI) grundlegend verändert. Diese Therapien ermöglichen eine gezielte Reaktivierung der Immunantwort und eröffnen neue Perspektiven für Patientinnen mit ungünstiger Prognose. Um die komplexen Therapieentscheidungen zu erleichtern, bietet die neue CME-Videofortbildung „Das Endometriumkarzinom: Immuntherapie im Fokus“ umfassende Einblicke in die aktuellen Entwicklungen und Leitlinien. Modul 1: Epidemiologie und Einteilung des Endometriumkarzinoms Das erste Modul gibt einen Überblick über die epidemiologischen Daten und die Einteilung des EC. Etwa 75 % der Fälle werden im frühen Stadium diagnostiziert, doch die Prognose in fortgeschrittenen Stadien bleibt herausfordernd. Prof. Dr. med. Beyhan Ataseven und Prof. Dr. med. Ingolf Juhasz-Böss beleuchten die Bedeutung molekularer Marker und die Integration dieser Marker in die neue FIGO-Klassifikation 2023. Die differenzierte Diagnostik und individualisierte Therapieplanung stehen im Fokus. Modul 2: Molekularpathologische Charakterisierung Die molekulare Charakterisierung des EC ist essenziell für die Risikoeinschätzung und Therapieplanung. Hon. Prof. Dr. Katharina Tiemann erklärt die Bedeutung von Biomarkern wie MMR- und MSI-Status sowie die Grundlagen der Testverfahren. Die S3-Leitlinien empfehlen eine umfassende Testung jeder Patientin, um Prognose und Therapieoptionen zu optimieren. Modul 3: Behandlung des high-risk/fortgeschrittenen und rezidivierten EC Die Therapieplanung für Patientinnen mit high-risk EC erfordert eine multifaktorielle Risikoeinschätzung. Prof. Dr. med. Beyhan Ataseven und PD Dr. med. Marco J. Battista stellen die Therapiesäulen vor, darunter Chemotherapie, Radiotherapie und Immuntherapie. Studien zu PD-(L)1-Inhibitoren in Kombination mit Carboplatin/Paclitaxel zeigen vielversprechende Ergebnisse, insbesondere bei Patientinnen mit dMMR-EC. Modul 4: Medikamentöse Optionen für die Therapie des progredienten EC Für Patientinnen mit progredientem EC nach Platin-basierter Therapie bleibt die Immuntherapie eine zentrale Option. PD Dr. med. Marco J. Battista fasst die aktuellen Erkenntnisse zusammen und gibt einen Ausblick auf alternative Behandlungsmöglichkeiten, falls ICI und Chemotherapie nicht infrage kommen.

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Neue CME-Fortbildung: Immuntherapie beim Endometriumkarzinom – Expertenwissen kompakt

Erfahren Sie mehr über die Praxisanwendung einer Therapie bei Myelofibrose und Zytopenien außerhalb klinischer Studien. Einblicke in anwendungsbasierte Erfahrungswerte zeigen, dass diese Therapie eine Behandlungsoption für betroffene Patientinnen und Patienten darstellt. Momelotinib als aussichtsreiche Behandlungsoption im Praxisalltag In der zulassungsrelevanten Subpopulation der SIMPLIFY-1 Studie von Momelotinib [a] zeigten Analysen bei Patientinnen und Patienten mit moderater bis schwerer Anämie (Hb &lt;10g/dl), eine signifikante Erhöhung der Transfusionsunabhängigkeitsrate im Vergleich mit Ruxolitinib [1]. Momelotinib inhibiert sowohl Januskinase (JAK) 1/2 als auch Aktivin-A-Rezeptor Typ 1 (ACVR-1). Die Hemmung von ACVR-1 kann die Erythropoese durch Reduzierung von Hepcidin, einem Regulator des Eisenstoffwechsels, unterstützen und kann so die Anämie verbessern [2, 3]. Die retrospektive Analyse „Momelotinib in Real-Life“ (MoReLife) [b] legt nahe, dass Omjjara® auch im klinischen Alltag eine vielversprechende Behandlungsoption für Patientinnen und Patienten mit Myelofibrose und Zytopenien darstellt [4, 5]. Im Hinblick auf die Reduktion des Transfusionsbedarfs, sowie eine Verbesserung der Hämoglobin- und Thrombozytenwerte konnte die Analyse die Wirksamkeit aus den relevanten Zulassungsstudien im klinischen Alltag nach Einschätzung der Autoren unterstützen [4]. Die Analyse schloss Daten von 60 Patientinnen und Patienten aus 16 deutschen Zentren ein. Ziel der Studie war es, die Wirksamkeit und Sicherheit von Momelotinib in einem realen klinischen Umfeld zu untersuchen. Im Fokus der Analyse stand die Anwendung von Momelotinib im Rahmen des Compassionate-Use-Programms in Deutschland. Dadurch lieferte die MoReLife-Analyse anwendungsbasierte Erfahrungswerte zur Behandlung von Myelofibrose und Zytopenien [4]. Die enthaltenen Analysen sind deskriptiv und nicht darauf ausgelegt, statistische Signifikanz zu zeigen. Die Ergebnisse sollten mit Vorsicht interpretiert werden und es können keine endgültigen Wirksamkeitsrückschlüsse gezogen werden. Die Analyse untersuchte folgende Parameter im Detail [4]: Anämie 84% der Patientinnen und Patienten verzeichneten eine Verbesserung der Anämie mit einem medianen Anstieg des Hämoglobinwerts um 1,5 g/dl. Der mediane Hb-Wert betrug zum Ausgangszeitpunkt 8,7 g/dl. Der mediane Hb-Wert unter Momelotinib-Therapie lag bei 9,8 g/dl. Bei allen JAK-Inhibitor (JAKi) naiven Patientinnen und Patienten (n = 9) wurde ein Anstieg des Hb-Wertes verzeichnet. Thrombozyten [c] Die Thrombozytenwerte verbesserten sich bei 67 % (n = 36) der Patientinnen und Patienten, mit einem medianen Anstieg von 25 × 109/l. Initial wurde bei 76 % (n = 41) der Patientinnen und Patienten ein Abfall der Thrombozyten beobachtet. Im Verlauf stiegen diese bei den meisten Behandelten (n = 36) jedoch über den Ausgangswert hinaus an. Diese Ergebnisse sind relevant aufgrund der Häufigkeit der Thrombozytopenie als Komplikation bei Patientinnen und Patienten mit Myelofibrose. In einer Studie aus dem Jahr 2012 mit 1.000 Patienten mit primärer Myelofibrose stellte man fest, dass 18 % der Patienten bereits zum Zeitpunkt der Diagnose eine Thrombozytopenie mit Thrombozytenwerten &lt;100 x 109/l aufwiesen. Innerhalb eines Jahres stieg der Anteil der thrombozytopenen Patienten auf 28 % an [6].

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Erfahrungen aus dem klinischen Alltag: Behandlung bei Myelofibrose und Zytopenien

Auf der Jahrestagung der European Hematology Association 2025 wurden aktuelle Analyseergebnisse zur Behandlung von Myelofibrose vorgestellt. Dabei wurde diskutiert, warum selbst eine moderate Anämie frühzeitig in den Fokus der Therapie rücken sollte. Eine moderate bis schwere Anämie (Hämoglobin [Hb] &lt; 10 g/dl) ist ein wichtiger Indikator bei Myelofibrose (MF), der mit negativen Auswirkungen auf die Lebensqualität und das Gesamtüberleben (OS) der Betroffenen assoziiert ist [1, 2]. Für genau diese Patientinnen und Patienten ist Momelotinib seit Januar 2024 zugelassen [3, *]. Die Zulassung basiert auf den doppelblinden, randomisierten Phase-3-Studien SIMPLIFY-1 [4] und MOMENTUM [5], welche die Wirksamkeit von Momelotinib bei Betroffenen mit Primärer, Post-Polycythaemia Vera (PV)- oder Post-essenzieller Thrombozythämie (ET)-MF nachweisen konnten. Zusätzlich wurden zu beiden Studien beim EHA 2025 die Post-hoc-Analysen von Palandri et al. vorgestellt [6]. Die untersuchte Subgruppe umfasste Betroffene mit MF und moderater (Ausgangs-Hb ≥ 8 bis &lt; 10 g/dl) oder schwerer Anämie (Ausgangs-Hb &lt; 8 g/dl) [6]. Studiendesign SIMPLIFY-1 Die wichtigsten Informationen zur SIMPLIFY-1 Studie [4]: JAK-Inhibitor (JAKi)-naive Patientinnen und Patienten Direkter Vergleich: Momelotinib vs. Ruxolitinib Intention-to-treat (ITT-)Population: n = 432 Subgruppe mit Hb-Wert &lt; 10 g/dl, gesamt: n = 180; Momelotinib: n = 86 auswertbare Patientinnen und Patienten Die Hb-Werte wurden zu Studienbeginn und alle 2 Wochen bis Woche 24 erhoben sowie darauffolgend in der Open-Label-Phase in Woche 28, 32 und 36 (anschließend alle 12 Wochen). Studiendesign MOMENTUM Die wichtigsten Informationen zur MOMENTUM-Studie [5]: JAKi-vorbehandelte, symptomatische (Total Symptom Score (TSS) ≥ 10) und anämische (Hb &lt; 10 g/dl) Patientinnen und Patienten Momelotinib vs. Danazol ITT-Population: n = 195 Subgruppe mit Hb &lt; 10 g/dl, gesamt: n = 195; Momelotinib: n = 126 auswertbare Patientinnen und Patienten Die Hb-Werte wurden zu Studienbeginn, in Woche 2, Woche 4 und anschließend alle 4 Wochen bis Woche 24 erhoben, in der Open-Label-Phase alle 4 Wochen bis Woche 48 (anschließend alle 12 Wochen). Wie verbesserte Momelotinib eine moderate oder schwere Anämie?

Leitlinien-Update: Wichtiges zur Myelofibrose

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