Lebersche kongenitale Amaurose: Patient kann nach Antisensetherapie wieder Buchstaben erkennen
Philadelphia – Ein Patient mit Leberscher kongenitaler Amaurose, der zuvor nur noch Lichtsignale wahrnahm, kann 6 Wochen nach der Injektion eines Antisense-Oligonukleotids wieder Buchstaben auf der Sehtafel erkennen. Die guten Ergebnisse veranlassten die vorzeitige Zwischenauswertung einer laufenden Studie, deren Ergebnisse jetzt in Nature Medicine (2018; doi: 10.1038/s41591-018-0295-0) vorgestellt werden.
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