Lebersche kongenitale Amaurose: CRISPR/Cas9-basierte Therapie kann Sehstärke verbessern

Cambridge/Massachusetts – Die erste Anwendung einer CRISPR/Cas9-basierten Therapie im menschlichen Körper hat nicht ganz die erhofften Resultate erbracht. In einer Phase-1-Studie zur Behandlung einer Variante der Leberschen kongenitalen Amaurose wurde nur bei 3 von 14 Patienten eine relevante Verbesserung der Sehstärke erzielt. Der Hersteller hat die Studie abgebrochen und sucht nach einem finanzkräftigen Partner.

rme