Dreierkombination erzielt für 90 Prozent der Mukoviszidose-Patienten deutliche Verbesserungen
Dallas/Utrecht – Eine Kombination aus 2 „Korrektoren“ und einem „Potenziator“ des CFTR-Proteins hat in 2 Phase-3-Studien die Lungenfunktion von Patienten mit mindestens einem Phe508del-Allel, der häufigsten Ursache der Mukoviszidose, deutlich verbessert und die Zahl der Exazerbationen der Erkrankung drastisch gesenkt. Die im New England Journal of Medicine (2019; DOI: 10.1056/NEJMoa1908639) und im Lancet (2019; DOI: 10.1016/S0140-6736(19)32597-8) publizierten Ergebnisse sind viel versprechend.
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