Amyotrophe Lateralsklerose: Früher Therapiebeginn mit Tofersen vermutlich von Vorteil
St. Louis – Eine frühzeitige Behandlung mit dem Antisense-Oligonukleotid Tofersen scheint bei SOD1-assoziierter amyotropher Lateralsklerose (ALS) die Krankheitsprogression zu vermindern und bei einer bestimmten Patienten-Gruppe auch Vorteile beim Überleben zu zeigen. Langzeitdaten der Phase-III-Studie VALOR zeigen darüber hinaus verminderte Biomarker der axonalen Schädigung und Neurodegeneration unter frühem Beginn mit Tofersen (JAMA Neurology 2025; DOI: 10.1001/jamaneurol.2025.4946).
Bei etwa 2 % der Menschen mit ALS liegt der Erkrankung eine pathogene Variante im Superoxid-Dismutase-1-Gen (SOD1) zugrunde. Für diese genetisch definierte Subgruppe steht mit Tofersen eine zielgerichtete Therapie zur Verfügung. Das intrathekal applizierte Antisense-Oligonukleotid reduziert die Synthese des toxischen SOD1-Proteins.
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