Anhaltspunkt für geringen Zusatznutzen von Asciminib bei bestimmten Patienten mit CML

Köln – Patienten mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase könnten in der Erstlinientherapie von dem Wirkstoff Asciminib profitieren.

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) sieht nach einer Dossierbewertung einen Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen der Therapie gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Diese ist eine Behandlung mit Imatinib oder Nilotinib oder Dasatinib oder Bosutinib.

Nicht belegt ist danach wegen fehlender Daten der Zusatznutzen für Menschen mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase, die zuvor mit einem Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI) behandelt wurden. Letztlich entscheidet der Gemeinsame Bundesausschuss über den Zusatznutzen.

Die vom Hersteller vorgelegten Studiendaten offenbaren nach Aussagen des IQWiG ein zentrales Problem, das häufiger auftritt: Die patientenberichteten Endpunkte (Patient-Reported Outcomes, PROs) wurden nur unvollständig erhoben. Für PROs beurteilen die Patienten selbst, wie sich der Einsatz einer medizinischen Maßnahme etwa auf Symptome oder die gesundheitsbezogene Lebensqualität auswirkt.

„Deshalb haben PROs für die Betroffenen und für die Bewertung von Nutzen und Schaden von Arzneimitteln eine hohe Relevanz. Dennoch stellt die in manchen Herstellerstudien mangelnde Wertschätzung von PROs im Vergleich zu anderen Endpunkten ein wiederkehrendes Problem dar“, hieß es aus dem IQWiG.

So auch aus Sicht des Institutes im vorliegenden Fall:  In beiden vom Hersteller vorgelegten Studien zu Asciminib wurde nur bei rund 50 Prozent der Patienten ein PRO-Wert zu Studienbeginn erhoben. Ohne einen solchen Wert zu Studienbeginn sind Auswertungen zu PROs aber nicht sinnvoll möglich – die Hälfte der Patientinnen und Patienten bleibt somit in den Analysen unberücksichtigt.

„Patientenberichtete Endpunkte haben in der Studienplanung und -durchführung offensichtlich immer wieder nicht denselben Stellenwert wie klinische Parameter. Die Perspektive der Studienteilnehmenden muss dringend eine höhere Wertschätzung erhalten“, sagte Philip Kranz, Bereichsleiter Hämato-Onkologie und Infektiologie im IQWiG-Ressort Arzneimittelbewertung.

hil