Bundesausschuss lässt Medikamenten­kombination gegen Neuroblastome bewerten

Berlin – Kinder und Jugendliche mit einem Hochrisikoneuroblastom profitieren möglicherweise von einer Vierfach-Medikamentenkombination, die bislang nur als Off-Label-Use zu verordnen ist. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat jetzt eine Expertengruppe beauftragt, die wissenschaftliche Evidenz zu der Therapie zu bewerten.

Der G-BA will am Ende darüber entscheiden, ob der Off-Label-Use der Vierfachkombination zur regulären Leistung in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) wird. Die Studie, die nun analysiert wird, wurde von der Universitätsklinik Regensburg koordiniert. Ihre Ergebnisse sind bislang nur als Abstract im Journal of Clinical Oncology erschienen (2023; DOI: 10.1200/JCO.2023.41.16_suppl.10001).

Die Studie „RIST-rNB-2011“ hat die Wirkung einer Vierfachkombination der Wirkstoffe Temozolomid, Irino­te­can, Sirolimus und Dasatinib bei Kindern und Jugendlichen mit rezidiviertem oder refraktärem Neuroblastom und untersucht und ist zu positiven Ergebnissen gelangt. Die Wirkstoffkombination kann derzeit aber nur im Einzelfall im Off-Label-Use zulasten der GKV eingesetzt werden.

Die Studie untersuchte die Behandlungsergebnisse von 124 Kindern und Jugendlichen mit einem rezidivie­renden oder schon bei der Erstbehandlung fortschreitenden Neuroblastom. Verglichen wurden die Behand­lungsergebnisse der nicht zugelassenen Vierfachkombination (Irinotecan,Temozolomid, Dasatanib und Siro­limus) mit denen einer Zweifachkombination (Irinotecan und Temozolomid).

Etwa 150 Kinder und Jugendliche pro Jahr erkranken in Deutschland an einem Neuroblastom. Die bösartige Erkrankung des Nervensystems ist die zweithäufigste Krebserkrankung bei Kindern. Bei der Hochrisikovarian­te des Neuroblastoms liegt die Gesamtüberlebensrate unter 30 Prozent.

hil