Duchenne-Muskeldystrophie: FDA-Gutachter lehnen Zulassung einer neuartigen Stammzelltherapie ab
Rockville/Maryland – Eine allogene Stammzelltherapie, die bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie das Fortschreiten der Muskel- und Herzschwäche vermindern soll, ist in einer Gutachtertagung der US-Arzneimittelbehörde FDA auf Ablehnung gestoßen.
Die externen Berater sprachen sich mehrheitlich gegen eine Zulassung von Deramiocel der Firma Capricor Therapeutics aus. FDA-Mitarbeiter hatten zuvor die am gleichen Tag im Lancet (2026; DOI: 10.1016/S0140-6736(26)01385-1) publizierten Ergebnisse einer Phase-3-Studie kritisch bewertet. Eine endgültige Entscheidung wird für Ende August erwartet.
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