EMA validiert Zulassungsantrag für die Gentherapie Exa-cel
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited und CRISPR Therapeutics gaben bekannt, dass die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) den Antrag auf Zulassung von Exa-cel für die Behandlung der Sichelzellerkrankung (SCD) und der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie (TDT) validiert hat. Der Antrag stützt sich auf zwei globale Phase-3-Studien, in denen Exa-cel als mögliche Einmaltherapie für Menschen mit SCD oder TDT untersucht wurde.
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