FDA: Arimoclomol zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C zugelassen
Silver Spring – Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat den Wirkstoff Arimoclomol zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit vom Typ C zugelassen. Grundlage bilden die Ergebnisse einer Phase-2/3-Studie, in der Arimoclomol in Kombination mit Miglustat das Fortschreiten der Erkrankung vorerst gestoppt hat. In Europa ist eine Zulassung derzeit nicht in Sicht.
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