Fetale Gentherapie verhindert Morbus Gaucher bei Mäusen
London – Britische Forscher haben einen neuronopathischen Morbus Gaucher, der bei Kindern in der Regel in den ersten beiden Lebensjahren zum Tod führt, bei Mäusen durch eine fetale Gentherapie erfolgreich behandelt. Die in Nature Medicine (2018; doi: 10.1038/s41591-018-0106-7) publizierten Ergebnisse liefern die Grundlage für klinische Studien.
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