Forscher stellen Wirkstoff für eine einzige Patientin mit Batten-Syndrom her
Boston – US-Forscher haben in einer „N-of-1“-Studie ein 7-jähriges Mädchen mit einer neuronalen Ceroid-Lipofuszinose mit einem Antisense-Oligonukleotid behandelt, das speziell für die Patientin entwickelt wurde und bei anderen Patienten mit der Erkrankung nicht wirksam wäre. Nach ihrem Bericht im New England Journal of Medicine (2019; doi: 10.1056/NEJMoa1813279) hat die Behandlung die Gesamtdauer der epileptischen Anfälle verkürzt.
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