Gentherapie könnte autosomal dominante Retinitis pigmentosa lindern
Philadelphia – US-Forscher haben eine Gentherapie entwickelt, die auf alle Formen der autosomal dominanten Retinitis pigmentosa anwendbar wäre. Die in den Proceedings of the National Academy of Sciences (2018; doi: 10.1073/pnas.1805055115) vorgestellte Therapie besteht zunächst aus der Zerstörung eines toxischen Gens, das dann durch eine intakte Kopie ersetzt wird.
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